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La thérapie génique a beaucoup progressé depuis les essais pionniers des années 1990, puisqu’il y a eu plusieurs approbations récentes en matière de réglementation aux États-Unis et en Europe. Ces approbations ont été rendues possibles par le courage des 395 personnes atteintes d’hémophilie qui se sont engagées en participant aux essais cliniques de thérapie génique et en partageant leurs données, tout à fait conscientes des risques, de l’incertitude et de l’impossibilité d’un redosage. Elles ne l’ont pas fait seulement pour leur santé mais pour faire avancer la science et pour que cela bénéficie à la communauté dans son ensemble. Aujourd’hui, leurs contributions risquent d’être perdues. Un nouvel article intitulé « The Critical Need to Consolidate All Gene Therapy Data in Haemophilia » appelle à une action d’urgence pour protéger les données liées à la thérapie génique.
La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) a le plaisir d’annoncer la publication de la dernière édition de son Outil de prise de décision partagée. Il est régulièrement mis à jour, annuellement ou lorsque de nouvelles options de traitement deviennent disponibles, afin que les personnes atteintes d’hémophilie, les aidant·es et les professionnel·les de santé aient accès à des informations récentes sur les traitements et à des ressources pour contribuer à une prise de décision éclairée.
Pendant plus de quatre ans, Gadir Mahmoud, âgé de dix ans, a subi des épisodes de saignements douloureux et frustrants. Sa cheville droite saignait deux fois par semaine sans aucune blessure, des saignements spontanés qui ont fini par l’empêcher de marcher normalement. Chacun de ces épisodes nécessitait une immobilisation de la cheville au moyen d’une attelle, mais les saignements continuaient encore et toujours de se produire. Heureusement, un traitement prophylactique fourni par la Fédération mondiale de l’hémophilie a offert à ce jeune garçon une meilleure qualité de vie.
L’appel à candidatures pour les bourses des Centres internationaux de formation en hémophilie (CIFH) est désormais ouvert ! Le Programme de bourses des Centres internationaux de formation en hémophilie (CIFH) a pour objectif de fournir aux professionnel·les de santé de pays en développement des formations sur tous les aspects de la prise en charge de l’hémophilie et des autres troubles de la coagulation. Depuis sa création en 1972, près de 800 professionnel·les de santé de plus de 100 pays ont suivi une formation.
De grandes avancées ont été faites dans le traitement de l’hémophilie ces dernières décennies, notamment des progrès récents en matière de biotechnologies. Le plaidoyer mondial et les investissements du secteur pharmaceutique ont permis d’élaborer des thérapies encore plus efficaces, mais assurer ces avancées sur le long terme exige un engagement constant, car de nouvelles menaces planent sur les financements et l’innovation.
Des années de partenariat durable entre l’Association arménienne de l’hémophilie et de la thrombophilie et la Fédération mondiale de l’hémophilie ont transformé les soins aux personnes atteintes d’hémophilie en Arménie, ce qui a grandement amélioré leur qualité de vie et leurs résultats médicaux. Les efforts de la FMH comprennent notamment le Programme d’aide humanitaire, qui propose formations et dons de produits, le Programme international d’évaluation externe de la qualité (IEQAS), qui suit et évalue les performances laboratoires dans les centres de traitement de l’hémophilie (CTH), ainsi que le Programme de jumelage des associations de l’hémophilie, qui met en relation des associations de patient·es émergentes et établies afin qu’elles partagent connaissances et compétences. Toutes ces initiatives ont permis de beaucoup améliorer le niveau de soins en Arménie.

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