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New article calls for urgent action to safeguard gene therapy data

Un nouvel article appelle à une action d’urgence pour protéger les données liées à la thérapie génique

La thérapie génique a beaucoup progressé depuis les essais pionniers des années 1990, puisqu’il y a eu plusieurs approbations récentes en matière de réglementation aux États-Unis et en Europe. Ces approbations ont été rendues possibles par le courage des 395 personnes atteintes d’hémophilie qui se sont engagées en participant aux essais cliniques de thérapie génique et en partageant leurs données, tout à fait conscientes des risques, de l’incertitude et de l’impossibilité d’un redosage. Elles ne l’ont pas fait seulement pour leur santé mais pour faire avancer la science et pour que cela bénéficie à la communauté dans son ensemble. Aujourd’hui, leurs contributions risquent d’être perdues. Un nouvel article intitulé « The Critical Need to Consolidate All Gene Therapy Data in Haemophilia » appelle à une action d’urgence pour protéger les données liées à la thérapie génique.

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Certaines entreprises quittent les programmes de thérapie génique ou les réduisent, tandis que d’autres continuent à investir dans leur développement et leur commercialisation. Pourtant, les données cruciales des essais cliniques de tous ces programmes restent fragmentées entre les centres de traitement, les registres et les bases de données des entreprises. Préserver ces données n’est pas qu’une nécessité scientifique, c’est une responsabilité d’ordre éthique. Assurer la sécurité à long terme des données est essentiel pour surveiller les risques, protéger les futur·es patient·es et assurer le développement responsable de nouvelles thérapies.

Un récent article publié dans Haemophilia, la revue officielle de la FMH, appelle d’urgence à une collaboration permettant de consolider les données des essais cliniques. Le Registre mondial de la thérapie génique (RMTC) de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH), approuvé par le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), est la solution parfaite : une plateforme unique et mondiale qui préserve et analyse les données de tous les essais et programmes de commercialisation. La consolidation des données d’essais cliniques est à la fois un impératif scientifique et une obligation éthique pour respecter les contributions des patient·es.

Pour lire l’article « The Critical Need to Consolidate All Gene Therapy Data in Haemophilia » (en anglais), cliquez ici.

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