Le 7 janvier 2021, un document représentant l’aboutissement d’une collaboration internationale de plusieurs années a été publié dans la revue Blood Advances:
La maladie de Willebrand (MW) est le trouble héréditaire de la coagulation le plus répandu, avec 1 personne sur 1 000 affectée par des saignements. De nombreux patients et patientes passent cependant des années sans diagnostic adapté et avec des saignements non traités. La MW peut provoquer des saignements inhabituels en cas de petite blessure ou d’opération mineure, des saignements de nez fréquents, des hématomes, des saignements intra-articulaires, ainsi que des saignements menstruels ou post-partum très importants chez les femmes. Cette maladie est transmise aussi bien aux femmes qu’aux hommes, les symptômes varient d’un·e patient· à l’autre et peuvent aussi changer chez un·e même patient·e au cours de la vie. Les fournisseurs de soins primaires, pédiatres, obstétricien·nes et gynécologues qui observent des saignements inhabituels chez leurs patient·es les adressent généralement à un·e hématologue pour des tests complémentaires et une prise en charge de leurs symptômes. De nombreuses personnes, notamment celles présentant des symptômes légers, n’obtiennent pas de diagnostic rapide et peuvent vivre plusieurs années sans que leurs saignements soient traités ou sans savoir qu’elles sont atteintes de la MW, jusqu’à ce qu’un saignement grave se produise, alors même qu’il aurait pu être évité.
À cause de sa complexité clinique et de la difficulté à la diagnostiquer, la MW n’a pas été prise en charge de façon stable, et les personnes atteintes de la maladie ainsi que les clinicien·nes du monde entier ont identifié un besoin de proposer des conseils révisés. L’American Society of Hematology (ASH), l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), la National Hemophilia Foundation (NHF), et la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) ont travaillé ensemble pour répondre à ce besoin et développer des directives internationales de pratique clinique sur le diagnostic et la prise en charge de la MW, en proposant des recommandations factuelles répondant aux questions cliniques prioritaires et en identifiant des domaines essentiels de recherche.
« En 2017, nous avons rassemblé des membres de la communauté mondiale de la MW pour la première Conférence internationale de la FMH sur la MW. Des délégué·es de nombreux pays nous ont expliqué que l’outil principal dont ils avaient besoin pour fournir des soins complets aux patient·es étaient des recommandations de pratique clinique », explique Cesar Garrido, président de la FMH. « La FMH est fière de publier aujourd’hui ces recommandations, aux côtés de nos partenaires de l’ASH, de l’ISTH et de la NHF, et de les mettre à la disposition de la communauté internationale. Au-delà de leur fonction de conseil pour les clinicien·nes et des personnes atteintes de la MW, qui peuvent ainsi décider ensemble de soins personnalisés, ces recommandations serviront de base à des initiatives fondamentales de plaidoyer, pour améliorer l’accès aux techniques de diagnostic recommandées et aux possibilités de traitement dans tous les pays. »
Pour un bref résumé des principales recommandations, n’hésitez pas à consulter ces aperçus d’une page disponibles en anglais, espagnol et français :
Ces recommandations ont été développées par deux panels composés d’expert·es, l’un pour le diagnostic et l’autre pour la prise en charge, nommé·es par les quatre organisations à l’origine du projet. Ces 32 personnes du monde entier viennent d’horizons divers : hématologues en pédiatrie ou soin des adultes, personnes atteintes de la MW, gynécologues-obstétricien·nes, médecins internes, dentiste, néphrologue, spécialistes en laboratoire, scientifiques spécialistes de la synthèse de preuves et de la méthodologie d’évaluation et de rédaction de recommandations. Les questions cliniques ont été développées et classées par ordre de priorité par les deux panels. Une enquête internationale en trois langues a été menée au sein de la communauté des acteurs concernés, puis analysée pour éclairer le choix des questions cliniques essentielles à aborder dans les recommandations. Le University of Kansas Medical Center (États-Unis) a conduit une évaluation systématique des données factuelles disponibles et les panels s’y sont référés pour l’élaboration des recommandations. Le processus a mis en évidence le manque de données solides sur lesquelles fonder les recommandations, et les directives ainsi publiées identifient donc aussi des domaines essentiels dans lesquels il sera nécessaire de mener des recherches plus approfondies.
Les personnes atteintes de la MW constituent près d’un quart de chaque panel d’élaboration des recommandations. En tant que membres votants, elles ont mis leur expertise au service de chaque aspect du processus rigoureux de rédaction, depuis le classement des questions cliniques jusqu’à la prise en compte de facteurs tels que les valeurs et préférences des patient·es, l’équité et la faisabilité. Leur implication, activement soutenue par les responsables de panel et les organisations collaborant sur le projet, a été un élément déterminant dans la pertinence du développement des directives et dans la grande confiance que la communauté pourra avoir dans ces recommandations.
La publication de ces recommandations n’est que la première étape du soutien aux patient·es, aux professionnel·les de santé et aux clinicien·nes dans leurs décisions conjointes vis-à-vis de la MW. Dans les prochains mois et même dans les années à venir, les quatre organisations travailleront à la diffusion de ces recommandations, à la formation qu’elles supposent, à leur mise en œuvre et à des actions de plaidoyer. Des webinaires cliniques, des aides à la prise de décision, des contenus dédiés aux patient·es et bien d’autres ressources seront disponibles dans le menu dédié de la FMH, à l’adresse www.wfh.org/vwdguidelines.
Pour en savoir plus sur les recommandations et écouter l’avis de trois des expert·es qui les ont élaborées, rejoignez le Dr Jean Grow et les médecins Nathan Connell et Angela Weyand à 14 h (heure de Montréal) le 25 février 2021, pour le webinaire Recommandations conjointes pour le diagnostic et la prise en charge de la maladie de Willebrand, dans le cadre de la série Public Health Webinar Series on Blood Disorders proposée par les CDC. La pré-inscription est gratuite mais fortement recommandée, car le nombre de places est limité.
Pour lire le communiqué de presse complet, cliquez ici.
