Avec les nouvelles règles d’évaluation clinique commune (ECC) des médicaments et les recommandations du Groupe de coordination de l’ETS pour la comparaison des traitements, le processus d’ECC soumis à la réglementation européenne en matière d’ETS est actuellement à un stade crucial. La FMH et d’autres parties prenantes s’inquiètent de voir en Europe des patient·es disposant de peu d’options de traitement subir des délais et restrictions supplémentaires dans leur accès à des médicaments qui pourraient changer leur vie. Cela va à l’encontre de l’objectif de l’ETS et de l’ECC de l’UE, qui visent à améliorer et accélérer l’accès des patient·es aux traitements.
Ce qui nous préoccupe, c’est que la méthode d’ECC considère que les données utilisées pour autoriser la plupart des MTI sont trop peu fiables pour une évaluation clinique. En suggérant que les études à un seul bras ou non randomisées seraient insuffisantes pour estimer l’efficacité d’un traitement, la méthodologie semble contredire la réglementation sur l’ETS, qui laisse ces jugements aux États membres et limite l’ECC à une fonction de description et non d’évaluation de la certitude des effets des traitements. S’il est vrai que les essais randomisés contrôlés (ERC) constituent la meilleure approche et doivent être effectués chaque fois que c’est possible, pour de nombreux MTI – en particulier dans le cas des maladies rares – les ERC ne sont ni commodes ni éthiques. Alors que la médecine fait de rapides progrès grâce à des thérapies innovantes telles que les MTI et offre de l’espoir à des patient·es en situation d’urgence, il est fondamental que les méthodes d’ECC évoluent elles aussi pour accueillir le progrès scientifique.
L’appel à l’action est rédigé comme suit :
Nous encourageons vivement les membres du Groupe de coordination de l’ETS et de tous les sous-groupes concernés, ainsi que les assesseurs ECC, à reconnaître tous les types de preuves disponibles, y compris les essais à un seul bras et les données concrètes, et à utiliser l’ECC pour décrire plutôt que juger toute incertitude sur les bénéfices des traitements, comme le prescrit la réglementation ETS. Une grande partie des incertitudes restantes peuvent être gérées au niveau national pendant la phase d’évaluation et par le biais de la collecte de données concrètes.
La FMH et les autres parties prenantes estiment que cette approche permettra de développer un système d’ECC qui réponde aux besoins en matière de soins de santé, sans limiter l’accès des patient·es aux thérapies innovantes.
Pour lire l’appel à l’action dans son intégralité (en anglais), ainsi que pour consulter les informations contextuelles, cliquez ici.
