La thrombose est un effet indésirable d’intérêt particulier dans le cas du marstacimab, dont le mécanisme d’action en fait un agent de rééquilibrage qui cible l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), afin d’augmenter la production de thrombine et favoriser la création de caillots. Des événements thrombotiques ont été observés avec d’autres thérapies non substitutives de l’hémophilie. L’utilisation du marstacimab doit inclure une surveillance attentive des symptômes de thrombose et d’autres effets indésirables, en particulier en contexte chirurgical et en association avec des concentrés de facteur de coagulation ou des agents de contournement.
Le marstacimab a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en octobre 2024, puis par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en novembre 2024, pour la prophylaxie de routine chez les adultes et les adolescent·es de 12 ans et plus qui sont atteint·es d’hémophilie A ou B sévère sans inhibiteurs. Le marstacimab est actuellement approuvé aux États-Unis, dans les 27 États membres de l’Union européenne, en Islande, au Liechtenstein, en Norvège, au Royaume-Uni, en Suisse, en Australie et à Singapour.
La FMH et la NBDF suivent de près les évolutions relatives à cet événement et tiendront la communauté informée de ses suites dès que possible.
Vous pouvez consulter la lettre de Pfizer sur l’effet indésirable lié au marstacimab publiée le 22 décembre 2025 ici (en anglais). Pour obtenir une version PDF de la présente déclaration, cliquez ici.
