« Le CHMP soutient le Registre de thérapie génique (RTG) de la FMH en tant que registre mondial pour la consolidation des données internationales sur les personnes atteintes d’hémophilie qui reçoivent une thérapie génique. Le Comité encourage la collaboration des centres de traitement de l’hémophilie et des registres nationaux du monde entier avec le RTG. »
Le CHMP souligne l’intérêt particulier de l’utilisation du RTG de la FMH dans les études post-approbation sur la sécurité ou l’efficacité des thérapies géniques. Le comité recommande par conséquent son utilisation comme source de données planifiée dans les études mandatées de phase IV pour les nouveaux traitements de l’hémophilie. Cette approbation majeure montre bien la valeur du RTG dans l’harmonisation de données mondiales et standardisées sur les personnes atteintes d’hémophilie qui reçoivent une thérapie génique.
Le processus de qualification de l’EMA se fait sur la base du volontariat et selon des critères scientifiques ; il est conçu pour évaluer et approuver de nouvelles méthodes et de nouveaux outils pour le développement et l’évaluation des médicaments au sein de l’Union européenne (UE). Cette procédure vise à valider des techniques et technologies innovantes, afin d’améliorer l’évaluation et le développement des traitements médicaux.
La FMH avait commencé le processus de qualification du RTG en août 2022. Après des discussions approfondies entre la FMH et l’EMA sur tous les aspects, y compris le jeu principal de données, la gestion des données et la surveillance des données de sécurité, la procédure d’inscription, la gouvernance et les stratégies d’engagement des diverses parties prenantes, le CHMP a publié une lettre de soutien, appelant tous les pays à participer au RTG, que ce soit par le biais de la participation de centres de traitements de l’hémophilie (CTH) individuels ou bien du transfert de données depuis des registres nationaux déjà existants.
Une fois que sa capacité à collecter des données et à générer des rapports dans le cadre d’études aura été établie, la FMH soumettra le RTG pour évaluation en vue d’obtenir sa qualification complète, ce qui constituera un tournant majeur dans l’amélioration du traitement de l’hémophilie et des soins aux patient·es.
Pour lire l’intégralité de la lettre publiée par le CHMP de l’EMA, cliquez ici. Pour en savoir plus sur le Registre de la thérapie génique (RTG), cliquez ici.