Le Registre de thérapie génique (RTG) de la FMH vise à recueillir des données importantes sur les patient·es recevant une thérapie génique, que ce soit par le biais d’un essai clinique ou d’un produit commercialisé. Les données recueillies seront une ressource précieuse pour les patient·es, les médecins, les chercheuses et chercheurs, les fabricant·es et les organismes de régulation. Proposer aux patient·es de soumettre des informations de qualité sur leur propre expérience de thérapie génique, via l’outil en ligne myGTR, c’est leur permettre de jouer un rôle actif afin que la recherche comprenne mieux les enjeux de la thérapie génique dans l’hémophilie.
La sécurité des patient·es est notre responsabilité à toutes et tous. Recueillir des données au sein d’un même registre mondial, le RTG de la FMH, est essentiel pour que les effets indésirables rares, chez une population de patient·es restreinte et dispersée géographiquement, soient détectés à coup sûr.
Dr Glenn Pierce (PhD), vice-président médical de la FMH
La thérapie génique est une nouveauté prometteuse dans la gamme des traitements possibles pour les personnes atteintes d’hémophilie, leurs familles et leurs équipes de soins. Cependant, la limitation de la durée du suivi des essais cliniques avant l’approbation par les organismes de réglementation ne permet pas de disposer, à la fin de ces essais, de réponses aux questions sur la sécurité et l’efficacité à long terme de la thérapie génique dans l’hémophilie. La meilleure façon de répondre à ces questions est d’utiliser des données provenant de larges cohortes de patient·es recevant une thérapie génique. En fin de compte, ce sera l’accumulation de données sur un grand nombre de patient·es inscrit·es dans un seul et même registre qui nous permettra d’identifier des problèmes de sécurité inattendus liés à cette nouvelle technologie, de les surveiller, et de déterminer la durabilité et la variabilité des produits de thérapie génique. Détecter des événements de sécurité à faible incidence ou à retardement, en particulier dans le cas de maladies rares comme l’hémophilie, nécessite un suivi de chaque patient·e sur le long terme, si possible tout au long de sa vie, dans un registre unique qui a pour but l’inclusion de tous·tes les patient·es recevant ce type de traitement. Le RTG de la FMH sera également utilisé pour faire du suivi à long terme un standard de soins dans la thérapie génique.
Le RTG de la FMH a été développé en collaboration avec l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), le European Haemophilia Consortium (EHC), la National Hemophilia Foundation (NHF) des États-Unis, l’American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN), le groupe d’étude Patient-Reported Outcomes Burdens and Experiences (PROBE), les fabricant·es ainsi que des expert·es de la thérapie génique. La FMH est fière de travailler en partenariat avec la United BioSource Corporation et Lifelink Systems pour le développement technologique de son RTG.
Le RTG de la FMH est désormais prêt à inscrire toutes les personnes atteintes d’hémophilie ayant reçu une thérapie génique, que ce soit par le biais d’un essai clinique ou d’un produit commercialisé. Les centres de traitement de l’hémophilie ainsi que les registres nationaux souhaitant participer au RTG sont priés de nous contacter à l’adresse [email protected].
Le Registre de thérapie génique est financé par nos Partenaires visionnaires fondateurs Biomarin, CSL Behring, Pfizer et Spark, ainsi que par notre Partenaire contributeur Takeda.