Ces recommandations de l’ISTH risquent de faire revenir le traitement de l’hémophilie trente ans en arrière. La majorité de ces 13 recommandations sont « conditionnelles » car fondées sur « des preuves dont le niveau de certitude est faible à très faible ».
Elles concluent que les concentrés de facteur de coagulation (CFC) dérivés du plasma, les CFC recombinants, les facteurs recombinants à demi-vie prolongée (DVP) et l’emicizumab présentent tous une efficacité et une sécurité équivalentes, et que chacun pourrait être utilisé pour la prophylaxie. De la même manière, pour les patient·es présentant une hémophilie A et des inhibiteurs, les agents de contournement et la prophylaxie par emicizumab sont présentés comme équivalents, ce qui sous-entend qu’il serait aussi acceptable de choisir les premiers que le second.
De nombreuses sociétés professionnelles internationales et associations de plaidoyer (AHAD-AP, CLATH, EHC, FMH, NBDF-MASAC, entre autres), clinicien·nes et responsables d’associations de patient·es considèrent que ces déclarations ne sont pas éclairées, en s’appuyant sur de nombreux articles scientifiques montrant la meilleure efficacité des produits les plus récents en matière de prophylaxie (1). La prophylaxie par DVP ou emicizumab, des traitements plus récents, ont démontré une meilleure protection contre les saignements et de meilleurs résultats de santé chez les patient·es. L’ISTH n’a pas pris en compte ces études ou a choisi de les ignorer dans ses recommandations 2024. Au moment du développement de ces recommandations, des données scientifiques et cliniques en faveur de la différenciation des produits étaient disponibles, et sont également référencées dans d’autres recommandations fondées sur les preuves telles que la 3e édition des Lignes directrices de la FMH pour la prise en charge de l’hémophilie, et la Kreuth V Initiative du Conseil de l’Europe (2,3).
Les recommandations proposées par l’ISTH, si elles sont publiées, seront accessibles aux gouvernements et aux professionnel·les de la médecine du monde entier, qui se demanderont alors pourquoi payer pour des produits plus récents et plus chers alors que les CFC dérivés du plasma ou recombinés de première génération seraient tout aussi efficaces pour la prophylaxie. Ces recommandations proposées contredisent les objectifs et les recommandations de nombreuses sociétés médicales professionnelles pour le traitement de l’hémophilie, notamment l’objectif zéro saignement, celui de concentration minimale comprise entre 3 et 5 %, celui de l’amélioration des résultats physiques et émotionnels, et celui de la productivité économique pour les personnes atteintes d’hémophilie dans le monde entier, quel que soit le revenu du pays (2,3).
Les recommandations proposées par l’ISTH pourraient entraver l’accès des patient·es à des produits permettant d’améliorer leurs résultats de santé dans des pays de tout niveau socioéconomique, et ainsi porter préjudice aux patient·es et réduire à néant les progrès en matière d’égalité dans la santé (1,4). Pourtant, l’ISTH n’estime pas que ses recommandations puissent nuire à la communauté et prévoit de maintenir leur publication. Elle n’a pas souhaité répondre à la question que nous lui avons adressé à multiples reprises, sur la stratégie d’atténuation des risques qu’elle compte mettre en place pour éviter toute conséquence néfaste sur les patient·es.
Nous appelons solennellement l’ISTH à ne pas publier ces recommandations dans leur forme actuelle, et à travailler avec les associations et sociétés de patient·es et de médecins de toute la planète, dont de nombreux membres de l’ISTH, qui s’inquiètent de l’impact négatif que pourraient avoir ces propositions de recommandations sur les patient·es.
Références
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National Bleeding Disorders Foundation (anciennement NHF), 2024. www.bleeding.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-288-masac-resolution-on-proposed-hemophilia-treatment-guidelines-from-the-international-society-on-thrombosis-and-haemostasis-isth
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Srivastava A., Santagostino E., Dougall A., Kitchen S., Sutherland M., Pipe S.W., Carcao M., Mahlangu J., Ragni M.V., Windyga J., Llinás A., Goddard N.J., Mohan R., Poonnoose P.M., Feldman B.M., Lewis S.Z., van den Berg H.M., Pierce G.F., panélistes et co-auteurs des « Lignes directrices de la FMH pour la prise en charge de l’hémophilie (3e édition) », Haemophilia, 26 août 2020, Suppl 6:1-158. DOI : 10.1111/hae.14046. Publiées en ligne le 3 août 2020.
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Peyvandi F., Berger K., Seitz R., Hilger A., Hecquet M.L., Wierer M., Buchheit K.H., O’Mahony B., Bok A., Makris M., Mansmann U., Schramm W., Mannucci P.M., « Kreuth V initiative : European consensus proposals for treatment of hemophilia using standard products, extended half-life coagulation factor concentrates and non-replacement therapies », Haematologica, août 2020, 105(8):2038-2043. DOI : 10.3324/haematol.2019.242735.
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European Haemophilia Consortium, 2024. www.ehc.eu/ehc-statement-on-the-upcoming-landscape-of-recommendations-in-haemophilia-care/
