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Las guías para el tratamiento de la hemofilia propuestas por la ISTH podrían perjudicar el acceso a los productos para pacientes de todo el mundo

En octubre de 2023, la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés) emitió un borrador de sus guías para el tratamiento de la hemofilia con el objeto de recibir comentarios del público. Estas guías constan de 13 recomendaciones calificadas relativas al tratamiento de las hemofilias A y B, tales como la opción entre tratamiento profiláctico y episódico, la preferencia por una modalidad de tratamiento (productos derivados de plasma, factores recombinantes de vida media estándar o prolongada, anticuerpo biespecífico), o uso de agentes de desvío en pacientes con inhibidores. La ISTH recibió y evaluó más de 400 comentarios sobre estas 13 recomendaciones. Sin embargo, la ISTH señaló de antemano que no modificará la redacción de cada recomendación. Se espera que las guías finales se publiquen en mayo de 2024.

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Las guías de la ISTH podrían representar una regresión de 30 años para el tratamiento de la hemofilia. La mayoría de las 13 recomendaciones son «condicionales» porque se basan en «pruebas con una certeza de muy baja a baja».

La conclusión es que los concentrados de factores de coagulación (CFC) derivados de plasma, los CFC recombinantes, los CFC de vida media prolongada (VMP) y el emicizumab son todos equivalentes en eficacia y seguridad, lo cual significa que podría ser adecuado elegir cualquiera de estos productos para fines profilácticos. Del mismo modo, para pacientes con hemofilia A e inhibidores, la profilaxis con agentes de desvío o con emicizumab se presenta como equivalente, y cualquiera de las dos opciones sería aceptable.

Muchas sociedades profesionales y organizaciones de cabildeo internacionales (por ej., AHAD-AP, CLATH, EHC, NBDF-MASAC, FMH), médicos y líderes defensores de pacientes reconocen que estas recomendaciones no están totalmente documentadas, con base en numerosos artículos científicos que demuestran mayores ventajas de eficacia de los productos más nuevos para el tratamiento profiláctico (1). El tratamiento profiláctico con los más nuevos CFC de VMP y emicizumab han proporcionado mayor protección contra hemorragias y mejorado los resultados de los pacientes. Estos son estudios que las guías 2024 de la ISTH ignoran o no toman en cuenta. Las pruebas médicas y científicas que apoyan la diferenciación de productos se encontraban disponibles al momento en que se redactaron estas guías y se ofrecen en otras guías recientes basadas en pruebas científicas, entre ellas la 3ª edición de las Guías de la FMH para el tratamiento de la hemofilia, del 2020, y la Iniciativa Kreuth V 2020, del Consejo de Europa (2, 3).

De publicarse, las guías propuestas por la ISTH estarán disponibles para gobiernos y profesionales médicos en todo el mundo, quienes preguntarán por qué pagar por productos más nuevos y de mayor precio, cuando los CFC derivados de plasma y los recombinantes de primera generación tendrían el mismo valor para la profilaxis. Las guías propuestas por la ISTH contradicen las pautas y los objetivos de muchas asociaciones médicas profesionales para el tratamiento de la hemofilia, entre ellos la meta de cero hemorragias, niveles mínimos superiores al 3-5%, mejores resultados físicos y emocionales, y productividad económica para personas con hemofilia en países con ingresos de todos los niveles alrededor del mundo (2, 3).

Estas guías de la ISTH podrían impedir el acceso de los pacientes a productos que pueden mejorar resultados en países de todos los estratos socioeconómicos y, por ende, perjudicar a los pacientes y revertir los logros en materia de equidad de la salud (1, 4). No obstante, la ISTH no cree que estas guías puedan perjudicar a la comunidad y planea publicarlas. No ha respondido a la pregunta que hemos planteado repetidamente sobre las estrategias de mitigación que planea aplicar a fin de prevenir perjuicios para los pacientes.

Hacemos un llamado a la ISTH para que no publique estas guías en su actual formato, y para que colabore con asociaciones y sociedades de pacientes y médicos de todo el mundo, muchas de ellas incluso miembros de la ISTH, que tienen graves preocupaciones sobre el impacto negativo que las guías propuestas causarán a los pacientes.

Referencias
  1. National Bleeding Disorders Foundation (anteriormente NHF) 2024. www.bleeding.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-288-masac-resolution-on-proposed-hemophilia-treatment-guidelines-from-the-international-society-on-thrombosis-and-haemostasis-isth
  2. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW, Carcao M, Mahlangu J, Ragni MV, Windyga J, Llinás A, Goddard NJ, Mohan R, Poonnoose PM, Feldman BM, Lewis SZ, van den Berg HM, Pierce GF; panelistas y coautores de WFH Guidelines for the Management of Hemophilia. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020 Aug; 26 Suppl 6:1-158. doi: 10.1111/hae.14046. Epub 2020 Aug 3.
  3. Peyvandi F, Berger K, Seitz R, Hilger A, Hecquet ML, Wierer M, Buchheit KH, O’Mahony B, Bok A, Makris M, Mansmann U, Schramm W, Mannucci PM. Kreuth V initiative: European consensus proposals for treatment of hemophilia using standard products, extended half-life coagulation factor concentrates and non-replacement therapies. Haematologica. 2020 Aug; 105(8):2038-2043. doi: 10.3324/haematol.2019.242735.
  4. European Haemophilia Consortium 2024. www.ehc.eu/ehc-statement-on-the-upcoming-landscape-of-recommendations-in-haemophilia-care/

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