Lorsque la FMH a commencé à fournir des concentrés de facteur de coagulation au Malawi par le biais de son Programme d’aide humanitaire, les patient·es ont pu, parfois pour la toute première fois, traiter des saignements à la demande ou par le biais de la prophylaxie. À l’hôpital central Kamuzu de Lilongwe, les médecins et les familles ont constaté de nettes améliorations grâce aux dons, mais ces changements n’avaient jamais été documentés officiellement. Pour que ces années d’observation deviennent des données probantes, le centre de traitement a utilisé une subvention du Programme de soutien à la recherche (PSR) du Registre mondial des troubles de la coagulation (RMTC) de la FMH afin d’enregistrer ce qui s’est passé avant et après la mise à disposition de facteur. Le RMTC est le seul registre mondial qui collecte des données standardisées sur les personnes atteintes d’hémophilie et d’autres troubles de la coagulation. Les subventions du PSR visent à aider les centres de traitement de l’hémophilie (CTH) à recueillir, analyser et utiliser leurs données du RMTC.
Les conclusions obtenues via cette subvention ont été présentées lors du Congrès mondial 2026 de la FMH, à Kuala Lumpur (Malaisie), et ont montré une amélioration très claire grâce aux produits thérapeutiques. L’étude a suivi 32 hommes et garçons, la plupart atteints d’hémophilie A sévère, et a comparé leur vie avant et après leur accès au facteur. L’équipe de recherche a constaté que les épisodes de saignements avaient presque été réduits de moitié, passant de huit à quatre par an environ. Les saignements articulaires, qui sont ceux qui provoquent les dommages les plus durables, sont également devenus moins fréquents. Le temps perdu à cause des saignements chaque année, empêchant par exemple d’aller à l’école, au travail, ou de pratiquer d’autres activités, a chuté de près de 17 jours à 7. Lorsqu’on a demandé aux participants de parler de leur santé, leurs scores relatifs à la qualité de vie ont aussi montré une augmentation.
Pour le centre de traitement, la valeur concrète de ces conclusions réside dans les prochaines étapes qu’elles rendront possibles. Grâce aux données générées par le RMTC, l’équipe peut désormais mieux défendre l’inclusion des troubles de la coagulation dans les priorités nationales de santé, en démontrant l’importance d’un diagnostic précoce et d’un accès constant au traitement. Ces conclusions de recherche sont aussi la preuve qu’un seul centre de traitement, grâce à une modeste subvention et à l’utilisation d’un registre standardisé comme le RMTC, peut agir à partir de données.
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