La LME de l’OMS joue un rôle majeur : elle guide les gouvernements nationaux dans la sélection et le financement des médicaments essentiels pour diverses maladies, dont l’hémophilie. Les révisions apportées permettront aux décisionnaires d’utiliser des recommandations à jour lorsqu’ils et elles prendront des mesures qui impactent le traitement des personnes atteintes d’hémophilie.
Les mises à jour apportées à la LME de l’OMS offrent à des milliers de personnes atteintes d’un trouble de la coagulation plus d’espoir pour l’avenir. La FMH est très fière d’avoir mené une initiative commune pour rendre possible cette décision historique. Ensemble, nous construisons un avenir où notre vision du Traitement pour tous pourra devenir une réalité.
— Cesar Garrido, président de la FMH
La demande de mise à jour de la LME de l’OMS était fondée sur des révisions clés nécessaires à l’amélioration des listes pour le traitement de l’hémophilie et de la MW. Aujourd’hui, la prophylaxie est le standard de soins internationalement reconnu pour les personnes atteintes d’hémophilie. Un éventail de thérapies efficaces et sans risque viral sont disponibles pour les personnes atteintes d’hémophilie ou de la MW. Au contraire, le cryoprécipité (qu’il soit avec ou sans réduction d’agents pathogènes, PR-Cryo) ne peut pas être utilisé pour la prophylaxie. De plus, il comporte un fort risque de transmission d’infections véhiculées par le sang.
Les révisions introduites dans la 24e LME et la 10e LMEe, récemment publiées, aideront à renforcer l’accès équitable à des thérapies plus sûres et plus efficaces pour les personnes atteintes d’un trouble de la coagulation partout dans le monde. Vous trouverez ci-dessous une présentation des changements majeurs apportés à la LME et à la LMEe vis-à-vis des médicaments indiqués dans le traitement de l’hémophilie et de la MW.
Les nouveaux médicaments ajoutés à la LME et à la LMEe
- L’anticorps monoclonal bispécifique emicizumab a été ajouté à la liste principale
- Les concentrés de facteur de coagulation (CFC) recombinants FVIII et FIX ont été ajoutés à la liste principale
Les révisions apportées aux médicaments déjà présents sur la LME et la LMEe
- Les CFC FVIII et FIX dérivés du plasma ont été déplacés de la liste complémentaire vers la liste principale
- La desmopressine a été déplacée de la liste complémentaire vers la liste principale
Les médicaments ou préparations supprimées de la LME et de la LMEe
- Les cryoprécipités avec et sans réduction d’agents pathogènes ont été retirés de la liste des indications pour le traitement de l’hémophilie et de la MW
- Le complexe Facteur IX (aussi appelé concentré de complexe prothrombinique [CCP]) n’est plus listé comme alternative aux CFC FIX
La décision de l’OMS de mettre à jour la Liste des médicaments essentiels marque une avancée majeure dans la garantie de l’accès à des traitements modernes et efficaces pour les personnes atteintes d’un trouble de la coagulation dans le monde entier. Cette décision historique n’a été rendue possible que par le soutien sans faille et l’aide des associations scientifiques et de défense des patient·es de toute la planète. Ensemble, nous avons permis d’aligner les politiques globales sur les meilleurs standards de soins, faisant ainsi de la LME un outil efficace de plaidoyer pour d’innombrables patient·es et familles dans des pays qui n’ont pas totalement accès à ces thérapies.
— Dr Glenn Pierce (MD, PhD), vice-président médical de la FMH
Ce moment historique pour notre communauté s’est produit grâce à une initiative conjointe menée par la FMH, ce qui met en lumière l’engagement très large d’institutions, d’expert·es et d’organisations diverses en faveur de la mise à jour de la LME.
Ce processus a notamment nécessité un dialogue direct de deux ans entre la FMH et le siège social de l’OMS, ainsi qu’une consultation avec le secrétariat de la LME tout au long de la procédure de demande. La FMH a aussi activement participé à la réunion du 25e Comité expert de l’OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels, et a publié une déclaration en faveur de la mise à jour des recommandations lors de la session publique qui s’est tenue le 5 mai 2025.
La FMH a aussi résumé ses inquiétudes vis-à-vis des anciennes recommandations obsolètes dans l’article « Risk of harm to people with haemophilia from the 2023 WHO Essential Medicines List », publié dans The Lancet Haematology en septembre 2024.
La FMH tient à rendre hommage et à témoigner toute sa gratitude aux organisations nationales membres (ONM), aux expertes et experts cliniciens, aux centres de traitement de l’hémophilie (CTH) et aux associations scientifiques et de défense des patient·es du monde entier qui ont soutenu cette initiative. Une lettre commune de soutien adressée au Directeur général de l’OMS a été signée par 115 ONM de la FMH, tandis qu’une autre a été signée par plus de 120 expertes et experts cliniciens représentant toutes les régions du monde. D’autres lettres individuelles de soutien nous sont parvenues de grandes associations médicales et de patient·es, notamment de l’ European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), de l’European Haemophilia Consortium (EHC), de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), de l’Association for Haemophilia and Allied Disorders – Asia Pacific (AHAD-AP), du Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (CLAHT), de l’Association for the Advancement of Blood and Biotherapies (AABB), de l’Indian Association for Haemophilia and Allied Disorders (IAHAD), de l’International Patient Organization for Primary Immunodeficiencies (IPOPI), de Rare Diseases International (RDI), de la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA), de l’International Plasma and Fractionation Association (IPFA), de la Cerus Corporation et de bien d’autres encore.
Cette vague de soutien provenant de nos ONM, des expertes et experts cliniciens, de nos partenaires et des associations scientifiques et dédiées aux patient·es est bien la preuve que notre communauté mondiale des troubles de la coagulation est capable de se rassembler au service d’une même cause et de notre vision commune du Traitement pour tous.
Les trois soumissions de la FMH pour la mise à jour 2025 de la LME et de la LMEe, les lettres respectives de soutien et la déclaration de la FMH lors de la réunion du 25e Comité expert de l’OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels peuvent être consultées ici (en anglais).
Pour consulter la publication de la FMH « Risk of harm to people with haemophilia from the 2023 WHO Essential Medicines List » publié dans The Lancet Haematology (en anglais), cliquez ici.
Pour parcourir la 24e Liste des médicaments essentiels et la 10e Liste des médicaments essentiels pour les enfants de l’OMS, cliquez ici (en anglais).