El objetivo del Registro de Terapia Génica (RTG) de la FMH es recolectar datos importantes sobre todos los pacientes que reciben terapia génica, ya sea a través de un ensayo clínico o mediante un producto comercializado. Los datos recopilados serán un valioso recurso para pacientes, médicos, investigadores, fabricantes y agencias reguladoras. Al proporcionar valiosa información reportada por los pacientes acerca de sus propias experiencias con la terapia génica por medio de myGTR, una herramienta participativa para pacientes basada en internet, los pacientes pueden desempeñar un papel activo con el objeto de ayudar a los investigadores a comprender mejor la terapia génica para la hemofilia.
La seguridad de los pacientes es toda nuestra responsabilidad. Recolectar datos en un registro mundial –el RTG de la FMH– es indispensable a fin de garantizar la detección de efectos adversos poco comunes, en una pequeña población de pacientes, en una extensa área geográfica.
Dr. Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la FMH
La terapia génica es una interesante adición al panorama de tratamiento para PCH, sus familiares y equipos de atención médica. No obstante, debido a que los ensayos clínicos son limitados en términos de la duración del seguimiento a pacientes antes de la aprobación reglamentaria, al momento de completarse los programas de dichos ensayos clínicos permanecen sin responder preguntas sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica para la hemofilia. La mejor manera de responder estas preguntas es usando datos derivados de grandes cohortes de pacientes que han recibido terapia génica. En última instancia, será la acumulación de datos de un gran número de pacientes inscritos en un solo registro mundial lo que nos permitirá identificar eventos de seguridad inesperados relacionados con esta nueva tecnología, monitorear los eventos de seguridad conocidos, y determinar la durabilidad y variabilidad de los productos de terapia génica. La detección de eventos de baja incidencia o de eventos de seguridad retrasados –particularmente en el caso de enfermedades poco comunes tales como la hemofilia– requiere el seguimiento a largo plazo, preferiblemente de por vida, de cada PCH que reciba terapia génica, mediante un solo registro mundial cuya meta es la inclusión de todos los pacientes que hayan recibido el tratamiento. El RTG de la FMH también se utilizará para ayudar a establecer el seguimiento a largo plazo como la norma de atención para la terapia génica.
El RTG de la FMH se creó en colaboración con la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés), el Consorcio Europeo de Hemofilia (EHC por su sigla en inglés), la National Hemophilia Foundation (NHF) de Estados Unidos, la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia (ATHN por su sigla en inglés), el grupo de estudio sobre Resultados, Cargas y Experiencias Reportadas por Pacientes (PROBE por su sigla en inglés), fabricantes, y expertos en el campo de la terapia génica. La FMH se enorgullece de su alianza con United BioSource Corporation y Lifelink Systems para el desarrollo tecnológico del RTG de la FMH.
El RTG de la FMH ya está listo para inscribir a todas las PCH que hayan recibido terapia génica, ya sea a través de un ensayo clínico o mediante un producto comercializado. Centros de tratamiento de hemofilia y registros nacionales interesados en participar en el RTP deberían escribirnos a [email protected].
El Registro de Terapia génica recibe apoyo de las fundadoras visionarias aliadas de la FMH, Biomarin, CSL Behring, Pfizer, y Spark; y de la aliada colaboradora de la FMH, Takeda.