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Declaración de la FMH sobre la discontinuación del valoctocogene roxaparvovec-rvox (ROCTAVIAN)

En octubre de 2025, Biomarin anunció su decisión de retirar al valoctocogene roxaparvovec-rvox (ROCTAVIAN) de su portafolio de productos. El 23 de febrero de 2026, la empresa anunció que, debido a la imposibilidad de encontrar un comprador para el producto, retirará del mercado, de manera voluntaria, al valoctocogene roxaparvovec-rvox. La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) reconoce este resultado y exhorta a BioMarin y a otros fabricantes de terapias génicas a continuar monitoreando la seguridad de productos discontinuados, así como a preservar la información clínica relevante a fin de apoyar el aprendizaje continuo y la seguridad de los pacientes.

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Es imperativo que las empresas farmacéuticas mantengan su compromiso con la seguridad, incluso después de la discontinuación de las terapias. Es igualmente importante que la información comercial y sobre los ensayos clínicos de todos los productos de terapia génica continue recopilándose a largo plazo, con el propósito de monitorear los resultados de seguridad.

La postura de la FMH y de otras organizaciones se estableció en dos artículos publicados anteriormente:

  • “Coyuntura crucial en el desarrollo de terapias para la hemofilia. Declaración y llamado a la acción de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés), la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD por su sigla en inglés), y la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) sobre la importancia de continuar la investigación y el desarrollo de tratamientos eficaces y seguros para la hemofilia”, artículo que puede leerse aquí.
  • The Critical Need to Consolidate All Gene Therapy Data in Haemophilia” (La necesidad fundamental de consolidar todos los datos de terapia génica en la hemofilia), artículo publicado en Haemophilia y que puede leerse aquí (en inglés).

La FMH exhorta a todas las empresas farmacéuticas relacionadas con productos de tratamiento para la hemofilia a que mantengan sus compromisos con nuestra comunidad mundial. Esta información puede recopilarse a través del Registro de Terapia Génica (RTG) de la FMH, un registro de observación, prospectivo y longitudinal diseñado para recopilar información a largo plazo sobre personas con hemofilia que reciben terapia génica. Para obtener más información sobre el RTG haga clic aquí.

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