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Communiqué de la FMH sur l’arrêt de la production du valoctocogene roxaparvovec-rvox (ROCTAVIAN)

En octobre 2025, BioMarin a annoncé sa décision de retirer le valoctocogene roxaparvovec-rvox (ROCTAVIAN) de son portefeuille de produits. Le 23 février 2026, l’entreprise a annoncé qu’à cause de son impossibilité à trouver un acheteur pour ce produit, elle retirait volontairement le roxaparvovec-rvox du marché. La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) en prend acte et encourage BioMarin et les autres entreprises développant des thérapies géniques à poursuivre la surveillance des produits abandonnés, et à préserver les données cliniques qui s’y rapportent afin de soutenir l’approfondissement continu des connaissances et la sécurité des patient·es.

Aussi disponible en : English Español

Il est impératif que les compagnies pharmaceutiques maintiennent leurs engagements de sécurité même après l’abandon des thérapies. Il est tout aussi important que les données des essais cliniques et les données commerciales concernant toutes les thérapies géniques continuent à être collectées sur le long terme, pour pouvoir suivre les résultats liés à la sécurité.

La FMH et d’autres organisations ont fait part de leur position à ce sujet dans deux articles publiés précédemment :

  • « Critical Juncture in the Development of Hemophilia Therapies: A Statement and Call-to-Action from the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), the European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) and the World Federation of Hemophilia (WFH) for the importance of continued research into and development of effective and safe hemophilia treatments » (Un tournant crucial dans le développement des thérapies de l’hémophilie : communiqué et appel à l’action de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) et de la Fédération mondiale de l’hémophilie pour défendre l’importance de poursuivre la recherche et le développement en matière de traitements efficaces et sûrs de l’hémophilie), que vous pouvez consulter ici (en anglais)
  • « The Critical Need to Consolidate All Gene Therapy Data in Haemophilia » (La nécessité critique de consolider toutes les données de la thérapie génique dans l’hémophilie), publié dans la revue Haemophilia et consultable ici (en anglais)

La FMH exhorte toutes les compagnies pharmaceutiques impliquées dans la production de produits thérapeutiques pour l’hémophilie à poursuivre leur engagement envers notre communauté mondiale. Les données peuvent être recueillies par le biais de notre Registre de la thérapie génique (RTG), un registre prospectif, observationnel et longitudinal conçu pour recueillir des données à long terme sur les personnes atteintes d’hémophilie qui bénéficient de la thérapie génique. Pour en savoir plus sur ce registre, cliquez ici.

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