Дома »

ИССЛЕДОВАНИЯ И СБОР ДАННЫХ

Исследования и сбор данных

Наша исследовательская деятельность и работа по сбору данных консолидированы в рамках «Программы ВФГ по исследованиям и сбору данных». В нее входят «Годовой всемирный опрос», «Всемирный регистр коагулопатий», «Регистр генной терапии» и соответствующие образовательные и наращивающие потенциал мероприятия. Наша цель – дать национальным членским организациям (НЧО) и центрам лечения гемофилии (ЦЛГ) инструменты для расширения их потенциала, основу для сбора данных о лицах с коагулопатиями, а также предоставить обучение и тренинг по применению таких данных в исследованиях и адвокации с целью улучшения лечения.

ГОДОВОЙ ВСЕМИРНЫЙ ОПРОС

«Годовой всемирный опрос» — это ежегодное перекрестное исследование национальных членских организаций (НЧО) в ВФГ. В него входят демографические данные и данные о лечении людей с гемофилией, болезнью Виллебранда, редкими дефицитами факторов и наследственными нарушениями тромбоцитов.

РЕГИСТР ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Генная терапия представляет собой новый, развивающийся подход к лечению гемофилии. В ходе клинических испытаний была установлена эффективность генной терапии в снижении кровотечений и сокращении используемых гемостатических средств как минимум в течение 5-8 лет после инфузии препарата. Однако по окончании первоначальных программ клинических испытаний многие вопросы, касающиеся долгосрочной безопасности, вариабельности и долговременной эффективности, остаются без ответа. Пожизненное наблюдение за пациентами имеет решающее значение для контроля долгосрочной безопасности и эффективности генной терапии.

ВСЕМИРНЫЙ РЕГИСТР КОАГУЛОПАТИЙ

ВРК — это единственный всемирный регистр, где собираются стандартизированные клинические данные о лицах с гемофилией (ЛсГ) и лицах с болезнью Виллебранда (БВ). ВРК предоставляет большой сети участвующих центров лечения гемофилии (ЦЛГ) интернет-платформу для ввода данных с целью их сбора и управления.