Un nouvel article publié dans Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis (RPTH), intitulé « Why is the uptake of gene therapy in hemophilia less than expected? » (Pourquoi l’adoption de la thérapie génique dans l’hémophilie est-elle moins importante que prévu ?), met ces problèmes en lumière et propose des conseils éclairés. L’article a été co-écrit par le Dr Glenn Pierce (MD, PhD), vice-président médical de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH), Mark Skinner, membre du conseil d’administration de la FMH États-Unis, Brian O’Mahony, directeur exécutif de l’Irish Haemophilia Society, Dawn Rotellini, membre profane de la FMH, et Radoslaw Kaczmarek, président du Comité de la FMH sur la sécurité, l’approvisionnement et l’accès aux produits.
Cet article évoque les décisions récentes de mettre en pause ou d’annuler les programmes de thérapie génique pour l’hémophilie. Elles ont en effet soulevé des questions au sein de la communauté des troubles héréditaires de la coagulation. Certaines personnes ont supposé que les patient·es et les professionnel·les de santé présentaient un « intérêt limité » pour cette méthode, mais la communauté sait bien qu’il ne s’agit pas de cela.
Les personnes atteintes d’hémophilie espèrent depuis longtemps bénéficier de possibilités curatives. La véritable difficulté réside dans le fait que les thérapies doivent démontrer des résultats cohérents et durables avec des avantages clairs par rapport aux traitements existants, en particulier lorsque les options actuelles offrent déjà une quasi-absence de saignements et une amélioration de la qualité de vie.
Nous devons continuer à encourager une innovation efficace, transparente et accessible à toutes et tous, car notre objectif ne change pas : un avenir sans saignement et un esprit libéré de l’hémophilie.
Pour lire l’article « Why is the uptake of gene therapy in hemophilia less than expected? » en intégralité (et en anglais) dans RPTH, cliquez ici.