Un nuevo artículo publicado en la revista Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis (RPTH), con el título “Why is the uptake of gene therapy in hemophilia less than expected?” (¿Por qué la adopción de la terapia genética en la hemofilia es menor a lo esperado?) destaca estas cuestiones y ofrece orientación documentada. Los autores del artículo son el doctor Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH); Mark Skinner, miembro del consejo directivo de la FMH USA; Brian O’Mahony, director ejecutivo de la Sociedad Irlandesa de Hemofilia; Dawn Rotellini, miembro lego del consejo directivo de la FMH; y Radoslaw Kaczmarek, presidente del Comité de la FMH sobre seguridad, abastecimiento y accesibilidad de productos de tratamiento (CPSSA por su sigla en inglés).
El artículo aborda recientes decisiones relacionadas con la suspensión o el retiro de programas de terapia génica para la hemofilia. Estas acciones han suscitado preguntas importantes entre la comunidad de trastornos de la coagulación hereditarios. Hay quienes han sugerido que existe un “interés limitado” entre pacientes y profesionales de la salud, pero la comunidad sabe que el problema es más complejo.
Las personas con hemofilia llevan mucho tiempo esperando opciones curativas. El verdadero desafío radica en la necesidad de terapias que ofrezcan resultados consistentes y duraderos con claras ventajas sobre los tratamientos existentes, particularmente cuando las opciones actuales ya ofrecen hemorragias casi nulas y una mejor calidad de vida.
Debemos continuar abogando por innovaciones eficaces, transparentes y accesibles para todos porque el objetivo sigue siendo el mismo: un futuro sin hemorragias y una mente sin las limitaciones impuestas por la hemofilia.
Para leer el texto completo (en inglés) del artículo “Why is the uptake of gene therapy in hemophilia less than expected?” en RPTH haga clic aquí.