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Les principaux sujets abordés lors de la 5e Table ronde de la FMH sur la thérapie génique

La 5e Table ronde de la thérapie génique organisée par la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) a eu lieu à Montréal (Canada) les 17 et 18 novembre 2022. Cette première édition tenue en présentiel depuis trois ans a rassemblé des organisations nationales membres (ONM), des défenseur·es des patient·es, des professionnel·les de santé, des responsables de la réglementation et des représentant·es de l’industrie pour discuter des dernières avancées de la thérapie génique dans l’hémophilie, ainsi que des difficultés et opportunités que présente cette nouvelle possibilité thérapeutique.

Aussi disponible en : English Español

La première journée de cette Table ronde s’est ouverte sur la mise à jour du statut de divers produits de thérapie génique, suivie par une session dédiée à l’importance d’une communication scientifique impartiale et équilibrée. Les autres sessions se sont concentrées sur la sécurité, la variabilité et la durabilité des thérapies géniques de facteur VIII et IX, sur les perspectives de réglementations aux États-Unis et en Europe, ainsi que sur le consentement éclairé et la prise de décision commune, notamment par le biais d’une présentation sur l’Outil de prise de décision commune de la FMH pour le traitement de l’hémophilie, qui est en cours de développement.

Le deuxième jour a été consacré à différents aspects de l’accessibilité : les intervenant·es ont ainsi débattu d’une éligibilité élargie au-delà des limites actuelles, et des alternatives aux virus adénoassociés (AAV) comme le lentivirus, l’édition génomique et la thérapie génique non virale. Les deux dernières sessions de l’événement ont quant à elles traité du prix et de la commercialisation de la thérapie génique dans les pays à revenus intermédiaires de la tranche supérieure, et des difficultés spécifiques rencontrées par les pays à revenus intermédiaires de la tranche inférieure.

La 5e Table ronde de la FMH sur la thérapie génique a permis d’encourager des discussions importantes et riches en enseignements entre tous les acteurs, alors que le dialogue international sur la thérapie génique dans l’hémophilie se poursuit. Pour en savoir plus sur notre série de Tables rondes sur la thérapie génique, cliquez ici.

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