À propos
Actions
Données et outils
Évenements
Actualités
St-Jude-header
Image courtesy of St. Jude Children’s Research Hospital

La FMH soutient l’hôpital de recherche St. Jude pour enfants dans son essai clinique

En 2019, l’hôpital de recherche St. Jude pour enfants, à Memphis (Tennessee, États-Unis), a contacté la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) pour obtenir de l’aide dans la planification d’essais cliniques de thérapie génique dans les pays à revenu faible. Le Dr Assad Haffar, directeur médical et de l’aide humanitaire de la FMH et le Dr Glenn Pierce (PhD), vice-président médical de la FMH, ont immédiatement proposé de collaborer avec l’équipe de St Jude pour partager leur expérience, leur perspectives et leurs recommandations.

Aussi disponible en : English Español

Ces trois dernières années, les Dr Haffar et Pierce ont rencontré la Dr Ulrike Reiss, directrice du centre de traitement de l’hémophilie (CTH) et chercheuse principale de cet hôpital, pour développer le programme clinique. Le Dr Haffar a parlé de son expérience de travail avec les CTH dans les pays en développement, dans le cadre du Programme d’aide humanitaire de la FMH ; le Dr Pierce a pour sa part évoqué ses perspectives sur le développement de traitements de l’hémophilie et de thérapies géniques, notamment dans certains pays à revenu faible. L’équipe s’est réunie plusieurs fois par an afin d’identifier les pays et CTH adaptés pour ces essais, et de développer le programme clinique.

Ces essais cliniques de thérapie génique (qui seront gratuits pour toutes les personnes qui y participent) auront pour objet un vecteur AAV (virus adéno-associé) 8 contenant le gène du facteur IX. Le gène du facteur IX porte lui-même la mutation Padua qui le rend plus actif, comme c’est le cas dans la plupart des autres essais sur le facteur IX. Le médicament est très proche de celui que St. Jude et le University College London (Royaume-Uni) avaient utilisé dans un essai clinique sur le facteur IX natif, dont les résultats très positifs avaient été publiés en 2011. La construction génique est similaire à celle de l’etranacogene dezaparvovec.

L’équipe a identifié cinq CTH avec lesquels travailler, dans cinq pays différents : ceux de Bangkok (Thaïlande), Hanoï (Vietnam), Colombo (Sri Lanka), Katmandou (Népal) et Lima (Pérou). Accompagnés de l’équipe de St. Jude, les Dr Haffar et Pierce ont visité les quatre premiers pays au printemps 2023 pour inspecter les divers sites. Ils ont aussi permis de composer l’équipe de l’essai clinique, une étape fondamentale car la thérapie génique exige des équipes nombreuses. Ils ont ensuite rencontré les patient·es pour expliquer comment fonctionne la thérapie génique en tant que traitement, ainsi que la façon dont se déroule un essai clinique. L’équipe visitera très prochainement le dernier site, celui de Lima.

St. Jude prendra les décisions finales sur chaque site plus tard dans l’année, et continue pour l’instant à développer le programme. On constate de grands progrès, et le vecteur AAV est déjà en cours de fabrication. St. Jude prévoit de soumettre les documents réglementaires pour débuter l’étude aux États-Unis vers la fin de l’année, et commencera également à préparer les différents sites pour qu’ils puissent commencer l’essai. Chacun des sites devra soumettre un protocole d’étude à ses autorités centrales et locales de réglementation.

C’est une première étape très prometteuse pour prouver que la thérapie génique peut être administrée avec succès, et surtout que les patient·es peuvent être suivi·es tant pour l’augmentation de l’activité liée au facteur IX et pour la sécurité à long terme.

Pour en savoir plus sur le Programme d’aide humanitaire de la FMH, cliquez ici. Pour en savoir plus sur la recherche et la collecte de données par la FMH, consultez cette page.

À propos du Programme d’aide humanitaire de la FMH

Le Programme d’aide humanitaire de la FMH améliore l’accès aux soins et aux traitements en fournissant un soutien essentiel aux personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation dans les pays en développement. En apportant aux patient·es un flux plus régulier et plus prévisible de dons humanitaires, le Programme d’aide humanitaire de la FMH leur permet un accès constant et fiable aux traitements et aux soins. Rien de tout cela ne serait possible sans le généreux soutien de Sanofi et Sobi, nos Donateurs visionnaires fondateurs ; de Bayer, CSL Behring et Roche, nos Donateurs visionnaires ; de Grifols, notre Donateur encadrant, et de Takeda et la Japan Blood Product Organization, nos Donateurs contributeurs. Pour plus d’informations sur le Programme d’aide humanitaire de la FMH, consultez le site www.treatmentforall.org.

We’ve accomplished a lot this year, we need your help to continue strong.

Would you like to read more about similar articles?

Disclaimer

The information on the WFH website is provided for general information purposes only. The WFH does not engage in the practice of medicine and under no circumstances recommends particular treatment for specific individuals. For diagnosis or consultation on a specific medical problem, the WFH recommends that you contact your physician or local treatment centre. Before administering any products, the WFH urges patients to check dosages with a physician or hemophilia centre staff, and to consult the pharmaceutical company’s printed instructions.

While every effort has been made to ensure the accuracy of the information on this site, the WFH does not guarantee the information is accurate, and is not responsible in any way whatsoever for damages arising out of the use of this website or any of the information contained herein.

Messages posted to WFH discussion forums, Facebook, Twitter, and other social media platforms do not represent the opinions of the World Federation of Hemophilia, its staff, or Board of Directors. The author of a message is solely responsibility for its content. Information posted on WFH social networks and platforms should never be a substitute for individualized professional medical advice, even when the author has medical qualifications or is considered an authority. Information posted to a discussion group should not be used to diagnose or treat a specific health problem without consulting a qualified healthcare professional. The WFH recommends that you contact your physician or local treatment centre if you have any individual questions or concerns.

References and links to other websites or references to other organizations, products, services, or publications do not constitute endorsement or approval by the WFH. The WFH is not responsible and assumes no liability for the content of any linked websites.

Fraud Alert

Unauthorized solicitations – Warning

The WFH has been made aware of various correspondences—circulated via e-mail and telephone—coming from individuals impersonating WFH staff or falsely stating that they are associated with the WFH. These correspondences, which may seek to obtain money using the name of someone affiliated with the WFH, are fraudulent and come from outside of our organization.

If you receive a suspicious solicitation, exercise extreme caution. In the case of an email, look at the email address to see if it looks suspicious (for example, all WFH emails come from @wfh.org).

We are asking you to remain vigilant, and if you have any doubts about the correspondence, please forward the email to the WFH at [email protected] or call +1 514-875-7944.