Acerca de
Nuestra Labor
Datos y herramientas
Eventos
Noticias
St-Jude-header
Image courtesy of St. Jude Children’s Research Hospital

La FMH apoya ensayo clínico del Hospital Infantil de Investigación St. Jude

En 2019, el Hospital Infantil de Investigación St. Jude (en inglés, St. Jude Children’s Research Hospital) ubicado en Memphis, Tennessee, Estados Unidos, se comunicó con la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) a fin de obtener apoyo en la planificación de ensayos clínicos de terapia génica en países de ingresos bajos. El doctor Assad Haffar, director médico y de ayuda humanitaria de la FMH, y el doctor Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la FMH, inmediatamente ofrecieron colaborar con el equipo del Hospital Infantil de Investigación St. Jude con el objeto de compartir sus experiencias, conocimientos y recomendaciones.

También disponible en: English Français

Durante los últimos tres años, Haffar y Pierce se han reunido con el doctor Ulrike Reiss, director del centro de tratamiento de hemofilia del hospital e investigador principal del ensayo, con el propósito de elaborar el programa clínico. Haffar ha compartido sus experiencias de colaboración con centros de tratamiento de hemofilia (CTH) de países en vías de desarrollo, como parte del Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH, mientras que Pierce ha compartido sus experiencias en el desarrollo de medicamentos para la hemofilia y terapias génicas, incluso en algunos países con ingresos bajos. El equipo se reunió varias veces al año para ayudar a identificar países y CTH que pudieran ser adecuados para los ensayos clínicos, así como para preparar el programa clínico.

Los ensayos clínicos de terapia génica ‒que serán gratuitos para todos los participantes‒ se realizarán con el gene del factor IX en el vector 8 de un virus adenoasociado (VAA). El gene del factor IX tiene la mutación Padua para proporcionarle mayor actividad, como en la mayor parte de los demás ensayos con factor IX. El fármaco es muy similar al usado en la colaboración entre St. Jude y el Colegio Universitario de Londres, Reino Unido, durante un exitoso ensayo original con factor IX nativo, publicado en 2011. El constructo del gene es similar al del etranacogene dezaparvovec.

El equipo identificó cinco CTH en cinco países con los cuales trabajar, en Bangkok, Tailandia; Hanoi, Vietnam; Colombo, Sri Lanka; Katmandú, Nepal; y Lima, Perú. Junto con el equipo de St. Jude, Haffar y Pierce visitaron los primeros cuatro países durante la primavera de 2023 a fin de inspeccionar los sitios. También ayudaron a identificar al equipo del ensayo clínico, una etapa crítica debido a que los ensayos de terapia génica requieren equipos grandes. Enseguida se reunieron con los pacientes con el propósito de explicar la terapia génica como tratamiento y lo que implica un ensayo clínico. El equipo visitará el último sitio, Lima, Perú, en breve.

St. Jude tomará las decisiones finales sobre los sitios más tarde durante el año y, por ahora, continuarán preparando el programa. Se han logrado avances considerables y el vector VAA ya se está fabricando. Más tarde durante el año, St. Jude planea presentar los documentos reglamentarios requeridos en Estados Unidos a fin de iniciar el estudio y también empezará a preparar los sitios en el extranjero para iniciar el ensayo. Cada sitio necesitará presentar el protocolo del estudio a sus autoridades reguladoras centrales y locales.

Este es un interesante primer paso en el recorrido para demostrar que es posible administrar con éxito la terapia génica y, lo más importante, que los pacientes pueden recibir seguimiento a largo plazo tanto para el incremento de la actividad del factor IX como para la seguridad del tratamiento.

Si desea obtener más información sobre el Programa de ayuda humanitaria de la FMH haga clic aquí. Para obtener más información sobre las actividades de investigación y recolección de datos de la FMH haga clic aquí.

Imagen cortesía del Hospital Infantil de Investigación St. Jude.

Acerca del Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH

El Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH combate la falta de acceso a la atención y el tratamiento ofreciendo un apoyo muy necesario a personas con trastornos de la coagulación hereditarios en países en vías de desarrollo. Al proporcionar un flujo más previsible y sustentable de donaciones de ayuda humanitaria, el Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH hace posible que los pacientes tengan acceso consistente y confiable al tratamiento y la atención. Nada de esto sería posible sin el generoso apoyo de Sanofi y Sobi, nuestras contribuyentes visionarias fundadoras; de Bayer, CSL Behring y Roche, nuestras contribuyentes visionarias; de Grifols, nuestra contribuyente de liderazgo; y de nuestras contribuyentes, Takeda y la Organización de Hemoderivados de Japón. Para obtener más información sobre el Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH visite www.treatmentforall.org.

We’ve accomplished a lot this year, we need your help to continue strong.

Would you like to read more about similar articles?

Disclaimer

The information on the WFH website is provided for general information purposes only. The WFH does not engage in the practice of medicine and under no circumstances recommends particular treatment for specific individuals. For diagnosis or consultation on a specific medical problem, the WFH recommends that you contact your physician or local treatment centre. Before administering any products, the WFH urges patients to check dosages with a physician or hemophilia centre staff, and to consult the pharmaceutical company’s printed instructions.

While every effort has been made to ensure the accuracy of the information on this site, the WFH does not guarantee the information is accurate, and is not responsible in any way whatsoever for damages arising out of the use of this website or any of the information contained herein.

Messages posted to WFH discussion forums, Facebook, Twitter, and other social media platforms do not represent the opinions of the World Federation of Hemophilia, its staff, or Board of Directors. The author of a message is solely responsibility for its content. Information posted on WFH social networks and platforms should never be a substitute for individualized professional medical advice, even when the author has medical qualifications or is considered an authority. Information posted to a discussion group should not be used to diagnose or treat a specific health problem without consulting a qualified healthcare professional. The WFH recommends that you contact your physician or local treatment centre if you have any individual questions or concerns.

References and links to other websites or references to other organizations, products, services, or publications do not constitute endorsement or approval by the WFH. The WFH is not responsible and assumes no liability for the content of any linked websites.

Fraud Alert

Unauthorized solicitations – Warning

The WFH has been made aware of various correspondences—circulated via e-mail and telephone—coming from individuals impersonating WFH staff or falsely stating that they are associated with the WFH. These correspondences, which may seek to obtain money using the name of someone affiliated with the WFH, are fraudulent and come from outside of our organization.

If you receive a suspicious solicitation, exercise extreme caution. In the case of an email, look at the email address to see if it looks suspicious (for example, all WFH emails come from @wfh.org).

We are asking you to remain vigilant, and if you have any doubts about the correspondence, please forward the email to the WFH at [email protected] or call +1 514-875-7944.