Les troubles de la coagulation dans le monde aujourd’hui
L’espérance de vie des personnes atteintes d’un trouble de la coagulation est très courte dans les pays à faible revenu, car seulement 10 % des patient·es présumé·es sont réellement identifié·es. Cela signifie que la majorité des personnes atteintes d’un trouble de la coagulation restent non diagnostiquées (car souvent situées dans des zones isolées ou des petits villages) ou bien meurent avant même de l’avoir été. Même celles et ceux qui ont la chance de recevoir un traitement dans un pays à faible revenu n’ont pas pour autant accès aux thérapies de pointe disponibles dans les pays à revenu élevé : produits à demi-vie prolongée, prophylaxie, thérapies sans remplacement de facteur. La dure réalité, c’est aussi que les pays à revenu élevé ou de la tranche intermédiaire supérieure ne représentent que 30 % de la population mondiale mais reçoivent la plus grande partie des produits thérapeutiques. C’est cette situation qui a encouragé le lancement du Programme d’aide humanitaire de la FMH, qui depuis ses modestes débuts de distribution de produits à date courte a beaucoup évolué : l’an dernier, ce sont 300 millions d’UI de facteur qui ont été distribués dans 70 pays différents aux personnes en ayant besoin.
L’importance de la prophylaxie
La prophylaxie est le standard global de soins de l’hémophilie. En effet, chaque saignement peut endommager une articulation : même s’il est traité avec succès dès qu’il se déclare, le mal est déjà fait. Le meilleur traitement est donc la prévention du saignement lui-même, et c’est par la prophylaxie que cela se révèle possible. Chez les enfants, la prophylaxie réduit le nombre de saignements, les dommages articulaires, le nombre de jours d’école manqués, et permet ainsi de meilleurs résultats scolaires et une meilleure productivité.
Les difficultés posées par la pandémie de COVID-19
La pandémie de COVID-19 a posé beaucoup de difficultés logistiques au Programme d’aide humanitaire de la FMH. Les aéroports et les frontières ont ainsi été fermés dans de nombreux pays. Heureusement, l’équipe du Programme a été capable de réagir rapidement et de livrer le facteur par d’autres moyens, et a même proposé des formations par le biais de webinaires. Ceux-ci ont été une vraie réussite et ont permis aux formateurs et formatrices d’enseigner à trois fois plus de personnes qu’avec des sessions en présentiel. À l’avenir, un modèle hybride sera proposé : les sessions en ligne et en présentiel seront complémentaires, permettant de toucher le plus grand nombre de personnes possible.
Les défis du diagnostic
L’un des obstacles majeurs de la communauté des troubles de la coagulation est le diagnostic. C’est pour cela que l’une des grandes actions du Programme est d’assurer que les laboratoires disposent à la fois des compétences et des instruments de mesure nécessaires. Comme il est difficile d’avoir un processus de diagnostic efficace, même pour les laboratoires de pointe d’Amérique du Nord et d’Europe occidentale, une formation continue et cohérente s’impose. Il est cependant encourageant de constater que le travail du Programme a permis d’améliorer l’efficacité des diagnostics au niveau mondial. Désormais, il s’agira de fournir des efforts de sensibilisation et d’identification dans les zones isolées des pays à faible revenu, pour connaître le véritable nombre des personnes atteintes d’un trouble de la coagulation.
Les femmes atteintes d’un trouble de la coagulation
Les femmes et les filles sont négligées au sein de la communauté depuis des dizaines d’années. Si nous savons depuis longtemps que les femmes peuvent aussi être porteuses de l’hémophilie, ce n’est que récemment que la communauté a commencé à accepter que certaines d’entre elles puissent présenter une hémophilie modérée, voire sévère. Obtenir un diagnostic correct peut s’avérer difficile, car de nombreux médecins s’imaginent qu’il est impossible qu’une femme ou une fille souffre d’hémophilie. La FMH travaille à corriger cette idée reçue grâce à divers programmes et événements (notamment le Sommet mondial dédié aux femmes et filles atteintes d’un trouble de la coagulation), y compris dans les pays à revenu faible.
L’avenir des traitements
À court terme, le Programme d’aide humanitaire de la FMH doit continuer à soutenir la communauté mondiale des troubles de la coagulation par l’éducation, la formation et les dons. Il faut donner aux médecins et aux spécialistes les outils nécessaires pour prodiguer les meilleurs soins. Nous devons aussi continuer à mener des actions de sensibilisation : les gouvernements doivent comprendre que les traitements, et notamment la prophylaxie, sont efficaces à long terme. De façon générale, à plus long terme, la solution réside dans la thérapie génique.
Utiliser les succès de la FMH dans d’autres domaines thérapeutiques
Il existe de nombreuses maladies monogéniques pour lesquelles il n’y a pas de traitements. Quand c’est le cas, ils sont très coûteux. Dans l’hémophilie, la situation est similaire, et l’approche qu’a adoptée la FMH en collaboration avec certaines entreprises pharmaceutiques, et qui a fait ses preuves, pourrait être adaptée à ces autres maladies. Ce sujet des thérapies trop chères est très répandu, mais l’industrie pharmaceutique a montré qu’il était surmontable, au moins en partie.
Pour écouter le podcast « In conversation with… Glenn Pierce on haemophilia care in LMICs », cliquez ici.
Pour lire l’article intégral dans The Lancet Haematology, cliquez ici. Pour en lire un résumé, c’est ici.
« Garantir l’accès aux soins de l’hémophilie dans les pays à revenu faible et intermédiaire de la tranche inférieure : bilan du Programme élargi d’aide humanitaire de la FMH au bout de 5 ans » a été publié dans The Lancet Haematology et rédigé par le Comité consultatif sur l’aide humanitaire de la FMH, composé du Dr Glenn Pierce (PhD), vice-président médical ; de Megan Adediran, membre profane du conseil d’administration (CA) de la FMH ; du Dr Saliou Diop, ancien membre du CA de la FMH ; du Dr Amy Dunn, membre du CA de la FMH États-Unis ; du Dr Magdy El Ekiaby, ancien membre médical du CA de la FMH ; de Radoslaw F. Kaczmarek (PhD), président du comité de la FMH sur l’approvisionnement, la sécurité et l’accès aux produits sanguins ; du Dr Barbara Konkle, membre médical du CA de la FMH ; du Dr Steven Pipe, ancien président du MASAC de la NHF ; de Mark Skinner, P-DG de l’Institute for Policy Advancement Ltd. ; du Dr Leonard Valentino, P-DG de la NHF ; de Fiona Robinson (PhD), responsable des Communications ; de George Ampartzidis, responsable de la logistique pour l’aide humanitaire de la FMH ; du Dr Jayson Martin, responsable du développement et de la formation au sein du Programme d’aide humanitaire de la FMH ; et du Dr Assad Haffar, directeur de l’aide médicale et humanitaire de la FMH.
À propos du Programme d’aide humanitaire de la FMH
Le Programme d’aide humanitaire de la FMH améliore l’accès aux soins et aux traitements en fournissant un soutien essentiel aux personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation dans les pays en développement. En apportant aux patient·es un flux plus régulier et plus prévisible de dons humanitaires, le Programme d’aide humanitaire de la FMH leur permet un accès constant et fiable aux traitements et aux soins. Rien de tout cela ne serait possible sans le généreux soutien de Sanofi et Sobi, nos Donateurs visionnaires fondateurs ; de Bayer, CSL Behring et Roche, nos Donateurs visionnaires ; de Grifols, notre Donateur encadrant, et de Takeda et la Japan Blood Product Organization, nos Donateurs contributeurs. Pour plus d’informations sur le Programme d’aide humanitaire de la FMH, consultez le site www.treatmentforall.org.
