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New Technology and Gene Therapy Workshop wrapup

Le tout premier atelier mené par la FMH sur les nouvelles technologies et la thérapie génique s’est tenu à Montréal

La 18e édition de l’Atelier de la FMH sur les nouvelles technologies et la thérapie génique, dirigé par la FMH pour la première fois, a eu lieu en présentiel les 7 et 8 novembre 2024. Cette réunion scientifique restreinte de haut niveau a rassemblé près de 70 expert·es de divers domaines – immunologues, clinicien·nes, chercheurs et chercheuses, patient·es – pour explorer de nouveaux territoires dans le traitement de l’hémophilie. Cet atelier a été l’occasion pour les expert·es de partager leurs dernières découvertes, de collaborer sur des approches innovantes et de discuter des difficultés liées aux technologies nouvelles pour l’hémophilie, ce qui inclut entre autres la thérapie génique.

Aussi disponible en : English Español

L’atelier sur les nouvelles technologies et la thérapie génique se tient depuis 1996 à quelques années d’intervalle, et a récemment été animé par la National Bleeding Disorders Foundation (NBDF). En s’appuyant sur tout cet historique, la FMH a organisé la 18e édition, poursuivant une longue tradition d’amélioration des soins pour les personnes atteintes d’hémophilie grâce à la recherche de pointe.

Le premier jour de l’atelier s’est concentré sur les problèmes d’immunologie et les toxicités associées au transfert de gènes, sur les anticorps monoclonaux et bispécifiques pour l’hémophilie et les autres troubles de la coagulation, ainsi que sur la thérapie génique non virale et l’édition génomique.

Les présentations de la deuxième journée ont abordé le besoin d’amélioration des transgènes du FVIII et de leurs alternatives, les autres systèmes de vecteur et les essais cliniques innovants, et les dernières avancées en matière de vecteurs AAV. Un panel de patient·es a également discuté de l’état de la science.

Le 18e atelier sur les nouvelles technologies et la thérapie génique a été une opportunité unique pour les participant·es de se rassembler, soulignant ainsi l’engagement de la communauté en faveur de l’avancée des nouvelles technologies et de l’assurance que les traitements innovants puissent bénéficier à l’ensemble des patient·es.

Le 18e atelier sur les nouvelles technologies et la thérapie génique a bénéficié du soutien de :
Partenaires visionnaires : CSL Behring et Spark Therapeutics
Partenaire leader : Pfizer
Partenaire collaborateur : Biomarin
Nos remerciements vont également à HC Bioscience, Hemab, Metagenomi, NBDF, STAR therapeutics

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