A la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) le preocupa la reciente tendencia para suspender el desarrollo o la comercialización de varias terapias para la hemofilia. Desde octubre de 2024 hemos observado los siguientes contratiempos:
- Pfizer descontinuó la comercialización a escala mundial de fidanacogene elaparvovec-dzkt, una terapia génica para la hemofilia B.
- Pfizer puso fin a su acuerdo de colaboración y licencia con Sangamo Therapeutics para giroctocogene fitelparvovec, una terapia génica en fase de investigación para la hemofilia A.
- Spark Therapeutics detuvo la fase 3 de su ensayo clínico con dirloctocogene samoparvovec, una terapia génica experimental para la hemofilia A, a favor de desarrollar la variante de un producto de FVIII.
- Centessa Pharmaceuticals suspendió el desarrollo a escala mundial de SerpinPC, un inhibidor de la serina proteasa para la hemofilia B.
Estas decisiones, basadas tanto en aspectos científicos como en el potencial comercial, según las determinan las empresas farmacéuticas, retrasan los avances y dejan a las PCH con menos opciones de tratamiento. Si bien la FMH reconoce que requisitos de eficacia, seguridad, reglamentarios y de negocios gobiernan estas decisiones, la cancelación de un producto nunca debería interpretarse como debida a una falta de compromiso de parte de investigadores, profesionales médicos y la comunidad de pacientes en general. De hecho, todos los tratamientos potenciales son bienvenidos, siempre que sean seguros y eficaces, como un paso más hacia el logro de nuestra visión compartida de Tratamiento para todos. Por consiguiente exhortamos a empresas farmacéuticas, inversionistas, autoridades de salud y partes interesadas a lo siguiente:
- Mantener su compromiso a fin de mejorar las opciones de tratamiento para la hemofilia y otros trastornos de la coagulación hereditarios.
- Continuar invirtiendo en actividades de investigación y desarrollo para evitar interrupciones en los avances científicos con miras a terapias curativas.
- Preservar y compartir datos de ensayos clínicos de tratamientos descontinuados, garantizando que no se pierdan conocimientos valiosos y aportaciones de pacientes, posiblemente a través de una plataforma como el Registro de Terapia Génica de la FMH.
- Ser más creativos a fin de identificar formas mutuamente provechosas para proporcionar tratamiento a la mayoría del mundo.
La industria farmacéutica y la comunidad inversionista deben reconocer su papel en el sostenimiento de los avances científicos y el apoyo a las necesidades insatisfechas de la comunidad mundial de trastornos de la coagulación hereditarios en su totalidad. Esperamos que atiendan este llamado a la acción con el propósito de mitigar mayores impactos en los tratamientos para PCH en todo el mundo.