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Communiqué de la FMH sur les évolutions récentes liées aux thérapies de l’hémophilie

Malgré des progrès dans les soins, les personnes atteintes d’hémophilie du monde entier sont toujours confrontées à de grandes difficultés. Un manque d’accès aux soins prive ainsi de traitement les deux tiers de la population mondiale atteinte d’hémophilie. Même dans les pays à revenu élevé, le traitement reste lourd et des saignements ponctuels se produisent. Si les thérapies récentes ont permis de répondre à des besoins critiques, et que les thérapies géniques commercialisées pour l’hémophilie ont donné des résultats encourageants, mais variables, l’horizon d’un remède reste encore lointain pour les personnes atteintes d’hémophilie. L’obtention de meilleurs soins pour la communauté mondiale de l’hémophilie exige une innovation constante.

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La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) s’inquiète de la tendance récente à cesser le développement ou la commercialisation de plusieurs thérapies de l’hémophilie. Depuis octobre 2024, nous avons constaté les reculs suivants :

  • Pfizer a abandonné la commercialisation mondiale du fidanacogene elaparvovec-dzkt, une thérapie génique pour l’hémophilie B ;
  • Pfizer a mis fin à sa collaboration et résilié son accord de licence avec Sangamo Therapeutics pour le giroctocogène fitelparvovec, une thérapie génique expérimentale pour l’hémophilie A ;
  • Spark Therapeutics a interrompu la phase 3 de son essai du dirloctocogène samoparvovec, une thérapie génique expérimentale pour l’hémophilie A visant au développement d’un variant du FVIII ;
  • Centessa Pharmaceuticals a cessé le développement mondial du SerpinPC, un inhibiteur de protéase à serine pour l’hémophilie B.

Ces décisions, basées à la fois sur la science et sur le potentiel commercial déterminé par les compagnies pharmaceutiques, retardent les progrès et réduisent le nombre d’options de traitement pour les personnes atteintes d’hémophilie. Si la FMH admet que l’efficacité, la sécurité et des normes commerciales et réglementaires président à ces choix, l’abandon d’un produit ne doit en aucun cas être interprété comme résultant d’un manque d’investissement des chercheurs et chercheuses, des professionnel·les de santé ou de la communauté des patient·es en général. En effet, tous les traitements potentiels sont bienvenus, s’ils sont sûrs et efficaces ; ils constituent une étape de plus vers notre vision du Traitement pour tous. Par conséquent, nous exhortons les compagnies pharmaceutiques, les investisseurs, les autorités de santé et les diverses parties prenantes à :

  1. maintenir leur engagement en faveur de l’amélioration des options de traitement pour l’hémophilie et des autres troubles de la coagulation ;
  2. continuer à investir dans la recherche et le développement afin de prévenir les interruptions des progrès scientifiques en faveur des thérapies curatives ;
  3. préserver et partager les données des essais cliniques des traitements abandonnés, afin de ne pas perdre de précieuses perspectives ni les contributions des patient·es, par exemple par le biais d’une plateforme telle que le Registre de la thérapie génique de la FMH ;
  4. faire preuve de plus de créativité afin d’identifier des manières mutuellement avantageuses de fournir des thérapies à la plus grande partie du monde.

L’industrie pharmaceutique et la communauté des investisseurs doivent prendre conscience de leur rôle dans la poursuite du progrès scientifique et dans la réponse aux besoins non satisfaits de la communauté des troubles héréditaires de la coagulation dans son ensemble. Nous espérons qu’elles répondront à l’appel à l’action que nous formulons ci-dessus, afin de réduire les impacts potentiels à l’avenir sur les traitements pour les personnes atteintes d’hémophilie dans le monde entier.

We’ve accomplished a lot this year, we need your help to continue strong.

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