L’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), la European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) et la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) publient une déclaration et un appel urgent à l’action en faveur d’un engagement continu envers l’innovation et l’accès aux soins de l’hémophilie.
Ces dix dernières années, le traitement de l’hémophilie a beaucoup évolué, passant du remplacement de facteur par voie intraveineuse à des thérapies substitutives sous-cutanées, ainsi qu’à des agents de rééquilibrage et à des thérapies géniques.
Ces innovations offrent de bien meilleurs résultats et améliorent aussi la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie, y compris celles présentant une forme légère ou modérée, ainsi que les femmes et les individus atteints de troubles de la coagulation associés.
Récemment, trois thérapies géniques —ROCTAVIAN, HEMGENIX, and BEQVEZ— ont reçu l’approbation des organismes de réglementation, ce qui constitue un tournant historique dans notre domaine. Pourtant, fait préoccupant, plusieurs entreprises ont récemment abandonné, interrompu ou limité leurs programmes de thérapie génique, en invoquant un manque d’intérêt de la part de la communauté et des incertitudes commerciales.
Le désintérêt supposé de la communauté de l’hémophilie est fallacieux et menace les progrès de la thérapie génique. Actuellement, la timidité de son adoption est fortement liée à des incertitudes commerciales, à des systèmes de santé trop fragmentés, à des problèmes de remboursement, à des inconnues en matière de résultats à long terme et à des obstacles systémiques, et non à un manque d’intérêt ou de besoin.
Plus que jamais, les sociétés scientifiques et médicales ainsi que les communautés de patient·es appellent de leur vœux et soutiennent le développement de thérapies sûres et efficaces, comme la thérapie génique ou d’autres thérapies nouvelles.
L’ISTH, l’EAHAD et la FMH exhortent toutes les parties prenantes (acteurs industriels, organismes de réglementation, tiers payeurs, financeurs, chercheurs et chercheuses, clinicien·nes et patient·es) à :
- soutenir la recherche, l’investissement et le développement clinique en matière de thérapies innovantes et avancées, notamment les thérapies géniques et non substitutives ;
- optimiser et élargir l’accès aux traitements existants dans le monde entier ;
- réduire les obstacles inutiles dans les procédures de développement clinique et d’approbation des médicaments ;
- développer des cadres clairs et justes de remboursement ;
- renforcer la collaboration, la recherche et l’éducation au niveau mondial.
L’avenir des soins de l’hémophilie dépend d’une action collective. L’innovation et l’accès aux traitements doivent rester une priorité afin que toutes les personnes atteintes d’hémophilie, où qu’elles vivent, puissent bénéficier de thérapies sûres et efficaces en mesure de changer leur vie.
Pour lire la déclaration et l’appel à l’action dans leur intégralité, cliquez ici (« Un tournant critique dans le développement des thérapies pour l’hémophilie : déclaration et appel à l’action de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), la European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) sur l’importance de la continuité de la recherche et du développement de traitements efficaces et sûrs pour l’hémophilie »).
Les organisations suivantes se tiennent aux côtés de l’ISTH, de l’EAHAD et de la FMH pour soutenir cette déclaration :
American Society of Gene & Cell Therapy
Asian-Pacific Society on Thrombosis and Hemostasis
Association for Haemophilia and Allied Disorders-Asia Pacific
European Haemophilia Consortium
European Society for Gene and Cell Therapy
Grupo Collectivo Latinoamericano de Hemostasis y Trombosis
Medical and Scientific Advisory Council (MASAC)
National Bleeding Disorders Foundation