La série de vidéos propose un aperçu de la science qui se cache derrière l’hémophilie, et examine trois technologies génétiques actuellement utilisées ou étudiées : la thérapie génique par virus adénoassocié (AAV), la thérapie génique lentivirale et l’édition génomique. En s’appuyant sur des explications simples et des analogies visuelles, les vidéos expliquent comment fonctionnent ces approches, quels sont leurs avantages potentiels et les considérations importantes qui les accompagnent.
Technologies génétiques : les bases
Découvrez comment fonctionnent les gènes et l’ADN, ce qui cause l’hémophilie, ainsi que les différences entre la thérapie génique par AAV, la thérapie génique lentivirale et l’édition génomique.
Technologies génétiques : la thérapie génique par AAV
Un aperçu de la thérapie génique par AAV pour l’hémophilie, de son fonctionnement et des personnes qui peuvent y être éligibles, ainsi que de ses bénéfices potentiels et de ses limites.
Technologies génétiques : la thérapie génique lentivirale
Découvrez comment la thérapie génique lentivirale se sert des propres cellules souches du sang d’un individu pour introduire un gène fonctionnel de facteur de coagulation et favoriser la production à long terme de facteur.
Technologies génétiques : l’édition génomique
Découvrez comment les technologies d’édition génomique comme la CRISPR peuvent modifier l’ADN de manière très précise, et quel est leur potentiel en tant que futurs traitements de l’hémophilie.
Les vidéos sont disponibles en anglais, avec un sous-titrage en français et en espagnol.
Cette série vidéo pédagogique en quatre épisodes sur les thérapies géniques pour l’hémophilie bénéficie du soutien exclusif de Regeneron.