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Le premier médicament de thérapie génique pour l’hémophilie B approuvé par la FDA

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis vient d’approuver l’étranacogene dezaparvovec-drlb (HEMGENIX), la première thérapie génique ponctuelle pour les adultes concerné·es atteint·es d’hémophilie B. Cette thérapie est approuvée pour le traitement des adultes atteint·es d’hémophilie B étant actuellement sous traitement prophylactique à base de facteur IX, en situation d’hémorragie mortelle ou ayant des antécédents d’une telle hémorragie, ou bien souffrant d’épisodes répétés et graves de saignements spontanés.

Aussi disponible en : English Español

L’étranacogene dezaparvovec-drlb permet aux adultes éligibles et traité·es par thérapie génique de produire leur propre facteur IX, ce qui permet de faire baisser les risques de saignements ainsi que de réduire voire éliminer les besoins de traitement prophylactique. Dans le cadre de l’étude clinique qui est toujours en cours, le traitement a réduit le taux de saignements annuels, et 94 % des patient·es (soit 51 sur 54) ont cessé leur traitement prophylactique à base de facteur IX et ne l’ont pas repris à ce jour. Les effets secondaires les plus fréquents (concernant 5 % de l’échantillon ou plus) sont une augmentation des enzymes hépatiques, des maux de tête, des niveaux élevés d’une enzyme du sang, un état grippal, des réactions liées à l’injection, une fatigue, des nausées ainsi qu’une faiblesse générale.

Pour lire le communiqué de presse de la FDA, cliquez ici.

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