La troisième édition des Lignes directrices pour la prise en charge de l’hémophilie de la FMH, publiée en 2020, recommande les concentrés de facteur de coagulation (CFC) et les anticorps bispécifiques qui imitent le facteur VIII comme traitement prophylactique de choix dans la prévention des saignements, les CFC étant la norme de soins pour le traitement des saignements. Le cryoprécipité réduit en agents pathogènes n’est en aucun cas à privilégier dans le traitement des saignements et la FMH n’y souscrit qu’en cas d’indisponibilité des CFC. Elle souligne également que le cryoprécipité sans réduction des agents pathogènes ne doit être utilisé que dans des circonstances menaçant le pronostic vital ou les membres et en l’absence de tout autre traitement ayant subi une inactivation virale, en raison du risque élevé de transmission d’infections par le sang, telles que le VIH et les virus de l’hépatite B et C.
La Fédération mondiale de l’hémophilie s’inquiète par ailleurs de la supériorité implicite du rapport coût-efficacité du cryoprécipité réduit en agents pathogènes par rapport aux CFC, en raison du statut essentiel qui lui est attribué dans l’EML de l’OMS par rapport au statut complémentaire des CFC. Les coûts de fabrication tout compris des CFC recombinants sont souvent inférieurs à ceux des CFC dérivés du plasma, les CFC recombinants sont dans certains pays moins chers à l’achat que les facteurs de coagulation dérivés du plasma et, dans de nombreux pays, il est possible de se procurer des CFC dérivés du plasma pour un coût inférieur au processus de réduction des agents pathogènes du cryoprécipité.
La FMH convient que la Liste modèle des médicaments essentiels de l’OMS est un outil important à disposition des gouvernements pour les orienter dans le choix et le financement des médicaments. En tant qu’acteur non étatique dans les relations officielles avec l’OMS, la FMH a été proactive dans le dialogue engagé avec le siège de l’OMS pour faire face aux risques graves pour la santé et la sécurité auxquels la communauté mondiale des hémophiles est confrontée, l’OMS ayant au préalable donné l’assurance que ce point serait traité lors de la prochaine révision de l’EML. Avant la publication de la liste de 2023, la FMH avait fourni des recommandations spécifiques – ignorées – exhortant l’OMS à accorder la priorité aux CFC, et non au cryoprécipité. Depuis, elle a demandé le retrait immédiat du cryoprécipité sans réduction des agents pathogènes des EML et EMLc, ainsi que la révision du statut des CFC de médicaments complémentaires à médicaments essentiels. L’OMS a cependant indiqué qu’aucun changement ne pourrait intervenir avant 2025.
La FMH restera vigilante sur l’évolution de la situation et maintiendra un dialogue étroit avec l’OMS jusqu’à ce que ce problème soit résolu. En attendant, elle insiste sur le fait que les recommandations relatives à l’utilisation comme médicament essentiel du cryoprécipité, réduit en agents pathogènes ou non, des EML et EMLc de l’OMS ne doivent pas être suivies. En effet, cela entraînerait la transmission d’agents pathogènes par le sang et des lésions supplémentaires dues aux saignements pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Cette déclaration peut être diffusée dans son intégralité si nécessaire.
Pour consulter la troisième édition des Lignes directrices de la FMH pour la prise en charge de l’hémophilie, cliquez ici.