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Les Lignes directrices de la FMH pour la thérapie génique ont été publiées !

Les Lignes directrices de la FMH pour la thérapie génique ont été publiées !

La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) est très fière d’annoncer la publication des Lignes directrices pour la prise en charge de l’hémophilie : la thérapie génique par AAV, édition 2025. Ce document constitue une étape majeure : il permet d’assurer que les personnes atteintes d’hémophilie, leurs aidant·es et les professionnel·les de santé aient accès à des recommandations claires et fondées sur les preuves vis-à-vis de cette option de traitement qui évolue rapidement.

Aussi disponible en : English Español

La FMH publie depuis 2005 des lignes directrices pour la prise en charge de l’hémophilie, qui ont été mises à jour en 2013 et 2020 (3e édition). Elles sont essentielles pour standardiser la pratique clinique, assurer la sécurité des patient·es et soutenir une prise de décision éclairée et commune. Avec ce nouveau chapitre consacré à la thérapie génique par virus adénoassocié (AAV), la FMH commence sa transition vers un modèle de lignes directrices évolutives, ce qui permettra des mises à jour rapides à mesure que de nouvelles données émergent.

Développées avec le concours d’expert·es cliniques, de personnes atteintes d’hémophilie et d’aidant·es, ces lignes directrices proposent des recommandations fondées sur les preuves pour la mise en place sûre et efficace de la thérapie génique par virus adénoassocié. Les principaux sujets abordés dans les lignes directrices sont notamment :

  • La préparation du site. Assurer que les centres de traitement de l’hémophilie (CTH) aient l’éducation, l’infrastructure et les plans de communication nécessaires pour les soins intégrés.
  • La prise de décision commune. Soutenir les personnes atteintes d’hémophilie dans la compréhension des risques, des bénéfices et des limites de la thérapie génique par AAV, ainsi que des changements comportementaux nécessaires et du suivi à long terme.
  • L’éligibilité, la pertinence et le dépistage. Appliquer des critères cliniques, diagnostiques et psychosociaux pour déterminer l’éligibilité des candidat·es à la thérapie génique par AAV.
  • Le jour de l’injection. Donner des conseils sur la préparation, la surveillance pendant l’injection et l’observation post-injection.
  • Les soins post-injection. Surveiller l’efficacité et la sécurité du traitement.

La thérapie génique par AAV est une approche de traitement en pleine évolution, qui comporte des considérations spécifiques en matière de sécurité, d’efficacité et de suivi à long terme. Ces lignes directrices proposent un cadre global et de confiance pour soutenir sa mise en œuvre adaptée.

Pour lire le texte intégral des Lignes directrices de la FMH pour la prise en charge de l’hémophilie : la thérapie génique par AAV, édition 2025, cliquez ici.

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