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La FMH publica nuevas guías para terapia génica con VAA

La FMH publica nuevas guías para terapia génica con VAA

La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) publicó nuevas guías basadas en pruebas para la práctica médica relacionada con la terapia génica con virus adenoasociados (VAA) para personas con hemofilia (PCH). Estas guías agregan una nueva área temática a las más extensas Guías de la FMH para el tratamiento de la hemofilia, y ofrecen a la comunidad mundial de trastornos de la coagulación recomendaciones prácticas y vigentes para esta opción de tratamiento en rápida evolución.

También disponible en: English Français

Las Guías de la FMH para el tratamiento de la hemofilia: Terapia génica, 2025 se prepararon con base en el modelo de guías vivas de la FMH, un enfoque diseñado a fin de apoyar actualizaciones futuras a medida que surjan nuevas pruebas científicas.

Panorama general

La terapia génica con VAA ofrece la posibilidad de aumentos sostenidos en los niveles de factores de la coagulación y reducción de hemorragias, pero su uso requiere una cuidadosa selección de pacientes, la preparación de centros especializados, y seguimiento a largo plazo. Las nuevas directrices ofrecen recomendaciones para centros de tratamiento de hemofilia, equipos de atención integral y PCH, y abarcan todo el proceso de atención, desde la valoración de la elegibilidad hasta la infusión y el seguimiento posterior al tratamiento.

Recomendaciones clave

El siguiente es un resumen de las recomendaciones clave de las guías.

Elegibilidad y selección

Las guías describen las valoraciones necesarias a fin de determinar si una PCH podría ser considerada eligible para la terapia génica con VAA; estas abarcan las siguientes:

  • Pruebas de detección de anticuerpos del VAA.
  • Pruebas de detección de inhibidores.
  • Valoración integral del hígado.

Necesidad de centros de tratamiento especializados

La terapia génica con VAA debe administrarse en centros adecuadamente equipados y con experiencia. Las guías destacan la necesidad de lo siguiente:

  • Infraestructura y procesos de aprobación definidos.
  • Equipos multidisciplinarios capacitados.
  • Procedimientos operativos normalizados (PON) claros.

Instrucción del paciente y toma de decisiones compartidas

Las PCH deberían recibir información clara y personalizada sobre lo siguiente:

  • El proceso de la terapia génica.
  • Posibles beneficios, riesgos e incertidumbres.
  • Requisitos de seguimiento.
  • Recomendaciones sobre estilo de vida adecuado.

Seguridad de la infusión

Estas guías enfatizan la importancia de un monitoreo peri-infusión estructurado a fin de identificar y controlar posibles reacciones relacionadas con la infusión. Algunas de las medidas abarcan las siguientes:

  • Verificación periódica de signos vitales durante la infusión.
  • Periodo de observación definido después de la infusión.
  • Disponibilidad de medicamentos y apoyo adecuados.

Monitoreo a largo plazo

Debido a que la terapia génica requiere seguimiento continuo, las guías recomiendan lo siguiente:

  • Monitoreo periódico de la salud hepática.
  • Valoración continua para detectar la aparición de inhibidores.
  • Seguimiento continuo de hemorragias.
  • Selección adecuada en el caso de personas con factores de riesgo relacionados con el hígado.

Nota: Las PCH podrían seguir requiriendo apoyo con factor de coagulación para ciertas actividades o procedimientos.

Participación en el registro

A fin de fortalecer la comprensión a escala mundial de los resultados a largo plazo de este tratamiento, las guías exhortan a las PCH que reciban terapia génica con VAA a participar en el Registro de Terapia Génica de la FMH o en un registro nacional vinculado a este.

Para leer el texto completo (en inglés) de las “Guías de la FMH para el tratamiento de la hemofilia: Terapia génica con VAA, 2025”, haga clic aquí.

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