La Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés), la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD por su sigla en inglés), y la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) emitieron una declaración y un urgente llamado a la acción por un compromiso continuo con la innovación y el acceso a terapias para la atención de la hemofilia.
Durante la pasada década, el tratamiento de la hemofilia ha evolucionado de manera importante del tradicional factor de reemplazo intravenoso a terapias sustitutivas subcutáneas, agentes reequilibrantes y terapias génicas.
Estas innovaciones ofrecen calidad de vida y resultados considerablemente mejores para personas con hemofilia, incluso quienes padecen enfermedad leve o moderada, mujeres y personas con trastornos de la coagulación conexos.
En años recientes, tres terapias génicas—ROCTAVIAN, HEMGENIX y BEQVEZ—recibieron aprobación reglamentaria, lo cual marca un hito histórico. De manera preocupante, recientemente varias empresas han descontinuado, interrumpido o reducido programas de terapia génica, citando un interés limitado por parte de la comunidad e incertidumbre comercial.
Las afirmaciones de desinterés por parte de la comunidad de hemofilia son engañosas y ponen en peligro los avances de la terapia génica. La lenta adopción actual está significativamente relacionada con incertidumbres comerciales, sistemas de salud fragmentados, dificultades de reembolso, incertidumbre sobre resultados a largo plazo, y barreras sistémicas, no con una falta de interés y/o necesidad.
Más que nunca, asociaciones médico-científicas y comunidades de pacientes solicitan y apoyan el desarrollo de terapias génicas y otros tratamientos innovadores para la hemofilia que sean seguros y eficaces.
La ISTH, la EAHAD y la FMH exhortan a todas las partes interesadas –industria, organismos reguladores, encargados del pago, inversionistas, investigadores, médicos y pacientes– a lo siguiente:
- Mantener la investigación, la inversión y los desarrollos clínicos en terapias innovadoras y avanzadas, entre ellas terapias génicas y terapias no sustitutivas.
- Optimizar y ampliar el acceso en todo el mundo a tratamientos existentes.
- Reducir cargas innecesarias en los procesos de desarrollo clínico y de aprobación de fármacos.
- Elaborar marcos de referencia para el reembolso claros y justos.
- Fortalecer la colaboración, la investigación y la instrucción a escala mundial.
El futuro de la atención de la hemofilia depende de la acción colectiva. La innovación y el acceso a tratamientos debe seguir siendo una prioridad, de modo que todas las personas con hemofilia, sin importar el lugar donde vivan, puedan beneficiarse de terapias seguras, eficaces y transformadoras de la vida.
Para leer la declaración y el llamado a la acción en su totalidad haga clic aquí [“Coyuntura crucial en el desarrollo de terapias para la hemofilia. Declaración y llamado a la acción de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés), la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD por su sigla en inglés), y la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) sobre la importancia de continuar la investigación y el desarrollo de tratamientos eficaces y seguros para la hemofilia”].
Además de la ISTH, la EAHAD y la FMH, esta declaración cuenta con el respaldo de las siguientes organizaciones:
American Society of Gene & Cell Therapy
Asian-Pacific Society on Thrombosis and Hemostasis
Association for Haemophilia and Allied Disorders-Asia Pacific
European Haemophilia Consortium
European Society for Gene and Cell Therapy
Grupo Collectivo Latinoamericano de Hemostasis y Trombosis
National Bleeding Disorders Foundation