En el estudio participaron cinco hombres de entre 22 y 41 años con hemofilia A grave, pero sin inhibidores del factor VIII. Recibieron seguimiento durante una mediana de 14 meses (desde 9 hasta 27 meses). Los resultados mostraron que la terapia logró mantener el factor VIII en niveles que impidieron hemorragias espontáneas (mediana del nivel de actividad del factor de 20-40%), sin episodios hemorrágicos durante o después del tratamiento. Antes del tratamiento, los participantes tenían una tasa anual de hemorragias de 20 a 120 episodios.
Se observaron algunos efectos secundarios temporales esperados, entre ellos neutropenia grave (recuento bajo de glóbulos blancos) y trombocitopenia grave (recuento bajo de plaquetas), los cuales se resolvieron en un plazo de 11 días. Además de estos, no se observaron efectos secundarios graves. Es importante destacar que ningún participante presentó inhibidores del factor VIII después de la terapia y que no hubo muertes durante el período del estudio.
Este estudio de cinco personas con hemofilia A establece que un nuevo vector viral puede transportar el gene del factor VIII a las células madre de la médula ósea y producir proteína del FVIII circulante y estable. Dado que el factor VIII se integra a los cromosomas, se espera que dure muchos años, posiblemente toda la vida. Si bien aún es necesario mucho trabajo antes de que esta tecnología se convierta en una modalidad de tratamiento viable, el estudio ofrece pruebas sólidas de que este enfoque puede resultar seguro y eficaz para, a la larga, lograr una cura.
—Dr. Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la FMH
Estos primeros resultados abordan algunos de los desafíos observados con otros tipos de terapia génica y son prometedores como tratamiento a largo plazo (y posiblemente de por vida) para la hemofilia A. Este enfoque también podría hacer que la terapia génica resulte accesible para más pacientes, entre ellos niños.
Para leer el artículo (en inglés) del profesor Srivastava haga clic aquí. Acompaña al artículo un editorial del profesor Johnny Mahlangu, de la Universidad de Witswatersrand, que compara y contrasta la terapia génica con lentivirus en relación con el vector viral adenoasociado (VAA) utilizado hasta ahora en la elaboración de terapias génicas para la hemofilia: Could Lentivirus Overcome the AAV Gene-Therapy Challenges in Hemophilia A? (¿Podría el lentivirus superar los desafíos de la terapia génica con VAA para la hemofilia A?), publicado en el New England Journal of Medicine. Haga clic aquí para leer el editorial (en inglés).