La serie de videos ofrece un panorama general de los fundamentos científicos de la hemofilia y explora tres tecnologías genéticas actualmente utilizadas o en estudio: la terapia génica con virus adenoasociados (VAA), la terapia génica lentiviral y la edición genética. Mediante explicaciones sencillas y analogías visuales, los videos describen cómo funcionan estos métodos, sus posibles beneficios y consideraciones importantes.
Tecnologías genéticas: Aspectos básicos
Aprenda cómo funcionan los genes y el ADN; qué es lo que causa la hemofilia; y las diferencias clave entre la terapia génica con VAA, la terapia génica lentiviral y la edición genética.
Tecnologías genéticas: Terapia génica con VAA
Ofrece un panorama general sobre la terapia génica con VAA para la hemofilia, incluso cómo funciona, quién es elegible para recibirla, y sus posibles beneficios y limitaciones.
Tecnologías genéticas: Terapia génica lentiviral
Descubra la manera en la que la terapia génica lentiviral utiliza las células troncales de la sangre de una persona para insertar el gene de un factor de coagulación funcional y apoyar la producción a largo plazo del factor de coagulación.
Tecnologías genéticas: Edición genética
Explore la manera en la que las tecnologías de edición genética, como CRISPR, pueden modificar con precisión el ADN, y su potencial como futuros tratamientos para la hemofilia.
Los videos están disponibles en inglés con subtítulos en español y en francés.
La serie de cuatro videos educativos sobre tecnologías genéticas recibió apoyo exclusivo de Regeneron.