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Abriendo camino: Primer paciente inscrito al Registro de Terapia Génica de la FMH

Abriendo camino: Primer paciente inscrito al Registro de Terapia Génica de la FMH

¡Excelentes noticias! Con la inscripción de su primer paciente, la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) lanza oficialmente su Registro de Terapia Génica (RTG).

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El Registro de Terapia Génica (RTG) de la FMH es un sistema en línea basado en internet diseñado para recopilar datos de personas con hemofilia (PCH) que reciben terapia génica como parte de un ensayo clínico o como medicamento aprobado. Esta importante iniciativa mejorará nuestra comprensión de la terapia génica para la hemofilia y garantizará que la comunidad de trastornos de la coagulación tenga acceso oportuno a pruebas científicas sobre parámetros de seguridad y eficacia. La FMH tiene el gusto de anunciar que el 8 de octubre de 2024 se inscribió el primer paciente al RTG de la FMH.

La terapia génica constituye un hito importante en el desarrollo de opciones de tratamiento para PCH y ofrece la posibilidad de mejorar sus resultados clínicos –inclusive su calidad de vida– mediante una sola infusión. Debido al pequeño número de PCH participantes en ensayos clínicos cruciales y a la naturaleza relativamente breve de los mismos, aún quedan por responder preguntas importantes sobre los resultados a largo plazo de la terapia génica. El RTG de la FMH ofrece una solución a esta cuestión al ofrecer un valioso recurso para recopilar de manera eficaz datos a escala mundial y obtener útiles pruebas científicas sobre seguridad, eficacia y posibles riesgos a largo plazo de la terapia genética.

La inscripción del primer paciente al RTG de la FMH marca un hito importante a fin de garantizar la seguridad y la eficacia de la terapia génica para pacientes con hemofilia en todo el mundo. Esta iniciativa global proporcionará valiosos datos para orientar tratamientos futuros, y subraya nuestro compromiso de impulsar el tratamiento y mejorar las vidas de las personas con trastornos de la coagulación a escala mundial.

—Dr. Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la FMH

Esta primera persona inscrita al RTG de la FMH representa el inicio de un gran esfuerzo internacional entre organizaciones aliadas, PCH, registros nacionales y centros de tratamiento de hemofilia (CTH) de todo el mundo, a fin de garantizar que todas las PCH elegibles sean invitadas a participar. Solo a través de esfuerzos a escala mundial podremos reunir datos suficientes sobre esta población con enfermedades poco comunes con el propósito de documentar decisiones sobre políticas y tratamiento.

La FMH desea expresar su agradecimiento al comité directivo y al consejo asesor científico del RTG de la FMH, coencabezado por las doctoras Barbara Konkle y Flora Peyvandi; a organizaciones aliadas, agencias reguladoras, registros nacionales, CTH y PCH que han colaborado en conjunto a fin de hacer del RTG de la FMH una realidad.

Organizaciones aliadas

  • Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos afines (EAHAD por su sigla en inglés)
  • Consorcio Europeo de Hemofilia (EHC por su sigla en inglés)
  • Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH por su sigla en inglés)
  • Fundación Nacional para los trastornos Hemorrágicos (NBDF por su sigla en inglés)
Organizaciones de la industria

  • BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • CSL Behring
  • Pfizer
  • Spark Therapeutics
Países

Alemania, Arabia Saudita, Australia, Bélgica, Brasil, Canadá, Corea, España, Estados Unidos, Francia, Irlanda, Italia, Japón, Países Bajos, Reino Unido, Sudáfrica, Suecia, Suiza, Taiwán.

Si desea obtener más información sobre el RTG de la FMH haga clic aquí. Para saber más acerca de la terapia génica consulte nuestra hoja informativa sobre el RTG.

El Registro de Terapia Génica de la FMH recibe apoyo de las aliadas fundadoras visionarias de la FMH: BioMarin Pharmaceutical Inc., CSL Behring, Pfizer, y Spark Therapeutics.

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