El siguiente es un resumen de lo que tuvo lugar hoy, 12 de noviembre de 2026, durante el 19º Taller sobre nuevas tecnologías y terapia génica (NTTG).
Sesión 1 – Bienvenida y “Nuevas tecnologías proteicas”
El taller inició con una retrospectiva de 30 años de innovación, desde vectores virales y proteínas de factor hasta terapias sin factor de reemplazo y terapia génica. Los ponentes señalaron que los tratamientos actuales reducen considerablemente las hemorragias, pero no las eliminan por completo. Los nuevos miméticos del factor VIII y los agentes reequilibradores siguen mejorando la protección, mientras que la terapia génica resulta más predecible en la hemofilia B que en la hemofilia A. El debate se centró en la seguridad, el riesgo de trombosis, el cambio de tratamiento, y la forma en la que deberían medirse los resultados relativos a las hemorragias.
Sesión 2 – “Terapias génicas curativas con VAA”
Durante esta sesión se repasaron los avances y los desafíos pendientes en el campo de la terapia génica con virus adenoasociados (VAA). Los programas para la hemofilia B han demostrado una expresión duradera, mientras que la terapia génica con factor VIII continúa siendo más variable, con disminución de la expresión y preocupaciones relacionadas con el hígado. Los ponentes abordaron la biología subyacente a estas diferencias, la composición de los vectores, las respuestas inmunológicas y la posible genotoxicidad. El debate enfatizó la importancia de mejorar el diseño de los vectores, de comprender la expresión a largo plazo, y de incrementar la transparencia en torno a los resultados de los programas de terapia génica suspendidos.
Sesión 3 – “Otros sistemas de administración”
Los ponentes que participaron en esta sesión analizaron tecnologías alternas para la administración génica diseñadas a fin de mejorar la especificidad, la seguridad, la durabilidad y la posibilidad de repetir la dosis. Los enfoques abordados abarcan inserción génica mediante retrotransposones, nanopartículas lipídicas dirigidas, electroporación de plásmidos, microburbujas activadas por ultrasonido, cápsides sintéticas e ingeniería de variantes de VAA modificados. El debate se centró en la forma en la que estas plataformas inciden en distintos tipos de células, en cuánto podría durar la expresión génica, y en cómo podría mejorarse la seguridad, en comparación con los métodos convencionales que utilizan VAA.
Sesión 4 – “Edición génica”
La sesión sobre edición génica abordó tecnologías basadas en la herramienta CRISPR –entre ellas nucleasas, edición de bases y edición de calidad (prime editing, en inglés)– y sus posibles aplicaciones a los trastornos de la coagulación. Los ejemplos presentados abarcaron enfoques de edición personalizados, terapias para la hemofilia A, y corrección de la enfermedad de Von Willebrand (EVW) en modelos preclínicos. Los ponentes también abordaron aspectos tales como alteraciones genéticas imprevistas, riesgo de ediciones accidentales (off-target, en inglés), consideraciones pediátricas y cambios en las directrices reglamentarias, a la vez que se mostraron cautelosamente optimistas respecto al potencial de durabilidad y viabilidad a gran escala de las terapias de edición génica.
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